Η εταιρεία Bayer και η εταιρεία Dimension Therapeutics ανακοίνωσαν τη συνεργασία τους για την ανάπτυξη και διάθεση μιας νέας γονιδιακής θεραπείας για την αιμορροφιλία Α. Η εταιρεία Dimension Therapeutics είναι μία εταιρεία ανάπτυξης γονιδιακών θεραπειών μέσω αδενο-ιών για την αντιμετώπιση σπανίων νοσημάτων.

Σύμφωνα με τους όρους της συμφωνίας, η εταιρεία Dimension Therapeutics θα λάβει προκαταβολή ύψους 20 εκατ. δολαρίων και θα δικαιούται να λάβει ενδεχόμενα μέχρι και 232 εκατομμύρια δολάρια για ανάπτυξη και εμπορευματοποίηση της νέας θεραπείας. Η Dimension Therapeutics θα είναι υπεύθυνη για όλες τις δραστηριότητες κατά την προ-κλινική ανάπτυξη και για τις κλινικές δοκιμές Φάσης I / IIa, με χρηματοδότηση από την Bayer. Ανάλογα με τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών Φάσης I / IIa, η Bayer θα πραγματοποιήσει την επιβεβαιωτική μελέτη φάσης ΙΙΙ, θα είναι υπεύθυνη για όλες τις καταθέσεις στις Ρυθμιστικές Αρχές και θα έχει παγκόσμια δικαιώματα για την εμπορική εκμετάλλευση των πιθανών μελλοντικών προϊόντων για τη θεραπεία της αιμορροφιλίας Α. Επίσης, η Dimension Therapeutics θα δικαιούται να λάβει μεταβλητά ποσοστά στα κέρδη με βάση τις πωλήσεις του προϊόντος.

Η τεχνολογία φορέα ΑAV της DimensionTherapeutics επιτρέπει την συστημική ενδοφλέβια χορήγηση του γονιδίου του παράγοντα πήξης in vivo, που όπως έχει αποδειχθεί σε προκλινικές μελέτες, στοχεύει το ήπαρ με αποτέλεσμα τη μακροχρόνια έκφραση του παράγοντα πήξης VIII σε θεραπευτικά επίπεδα.