Τα δεδομένα της κλινικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ με την ονομασία PANORAMA-1, για το ερευνητικό σκεύασμα LBH589 (panobinostat), έδειξαν ότι μπορεί να επιτευχθεί η μη εξέλιξη της νόσου σε ασθενείς με υποτροπιάζον ή υποτροπιάζον και ανθεκτικό πολλαπλούν μυέλωμα.

Δεδομένων των περιορισμένων θεραπευτικών επιλογών για την αντιμετώπιση αυτής της ανίατης ασθένειας, καθώς και του μηχανισμού δράσης του σκευάσματος, το LHB589 μπορεί δυνητικά να αποτελέσει μία σημαντική θεραπευτική επιλογή για το πολλαπλούν μυέλωμα. Ως αναστολέας της παν-δεακετυλάσης, το LHB589 λειτουργεί μπλοκάροντας ένα βασικό ένζυμο των καρκινικών κυττάρων προκαλώντας, τελικά, κυτταρικό στρες και θάνατο αυτών των κυττάρων.

Προηγούμενα δεδομένα καταδεικνύουν ότι η από του στόματος χορήγηση του LBH589, σε συνδυασμό με βορτεζομίδη και δεξαμεθαζόνη εξασφαλίζει ανάκτηση της ανταπόκρισης σε ασθενείς με πολλαπλούν μυέλωμα που είχαν προηγουμένως λάβει εντατική θεραπευτική αγωγή και ασθενείς με ανθεκτικό στη βορτεζομίδη πολλαπλούν μυέλωμα, παρέχοντας σε αυτούς τους ασθενείς μια δυνητικά νέα επιλογή μετά την αποτυχία προηγούμενων συμβατικών θεραπειών. Τα δυνητικά οφέλη και η ασφάλεια του σκευάσματος βρίσκονται, επίσης, υπό διερεύνηση και για άλλες αιματολογικές κακοήθειες στο πλαίσιο κλινικού προγράμματος που βρίσκεται σε εξέλιξη. Δεδομένου ότι πρόκειται για ερευνητικό σκεύασμα, το προφίλ ασφάλειας και αποτελεσματικότητας του LΒΗ589 δεν έχει ακόμη τεκμηριωθεί. Η πρόσβαση στο σκεύασμα είναι δυνατή μόνο στο πλαίσιο προσεκτικά ελεγχόμενων και επιτηρούμενων κλινικών μελετών.

Λόγω της αβεβαιότητας των κλινικών μελετών, δεν υπάρχει εγγύηση ότι το LΒΗ589 θα γίνει κάποτε εμπορικά διαθέσιμο οπουδήποτε στον κόσμο, ενώ τα αποτελέσματα της μελέτης βρίσκονται υπό περαιτέρω αξιολόγηση, και θα παρουσιαστούν σε προσεχή ιατρικά συνέδρια και θα υποβληθούν στις αρμόδιες Αρχές παγκοσμίως.

Τέλος να σημειώσουμε ότι το πολλαπλούν μυέλωμα προσβάλλει κάθε χρόνο περίπου 1 με 5 άτομα ανά 100.000 πληθυσμό παγκοσμίως. Τα πενταετή ποσοστά επιβίωσης για ασθενείς με τη νόσο είναι περίπου 44%.

Ανθή Αγγελοπούλου