Μια νέα θεραπεία που θα διευκολύνει τη ζωή των ασθενών με Σκλήρυνση κατά Πλάκας έλαβε έγκριση από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και είναι έτοιμη να κυκλοφορήσει σε αρκετές χώρες της Ευρώπης.
Πρόκειται για τη δραστική ουσία φουμαρικός διμεθυλεστέρας (dimethyl fumarate) που αφορά τους ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση και λαμβάνεται από το στόμα.
Η θεραπεία έχει αποδείξει κλινικά ότι μειώνει σημαντικές παραμέτρους της δραστηριότητας της νόσου, οι οποίες περιλαμβάνουν υποτροπές και εμφάνιση εστιών στον εγκέφαλο, όπως και την εξέλιξη της αναπηρίας, ενώ παράλληλα παρουσιάζει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής.
Η έγκριση του βασίστηκε σε ένα ισχυρό πρόγραμμα ανάπτυξης, το οποίο περιελάμβανε δύο κλινικές μελέτες φάσης ΙΙΙ, την DEFINE και την CONFIRM, καθώς και μία τρέχουσα μελέτη ανοιχτής επέκτασης (ENDORSE), στην οποία ασθενείς παρακολουθούνται μέχρι και ως 6,5 χρόνια.
Σύμφωνα με τον καθηγητή Ralf Gold, Διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας στο St. Josef-Hospital/Ruhr-University Bochum, ο οποίος ήταν και ένας από τους κύριους ερευνητές μίας εκ των δύο μελετών η θεραπεία αυτή μπορεί να μειώσει αποτελεσματικά στη δραστηριότητα της νόσου, ενώ έχει ένα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας.
Το φάρμακο εγκρίθηκε αρχικά στις ΗΠΑ, τον Μάρτιο του 2013 και μέσα στο πρώτο εξάμηνο αποτέλεσε τη νούμερο ένα στη χώρα συνταγογραφούμενη, από του στόματος θεραπεία για τις υποτροπιάζουσες μορφές της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Έχει εγκριθεί επίσης στον Καναδά και την Αυστραλία. Μέχρι τον Σεπτέμβριο του 2013, περίπου 35,000 ασθενείς λάμβαναν το νέο χάπι πρώτης γραμμής σε όλον τον κόσμο, ενώ τις επόμενες εβδομάδες θα αρχίσει να κυκλοφορεί στις πρώτες χώρες της ΕΕ.
Να σημειωθεί ότι ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας είναι η τέταρτη θεραπεία που προσφέρει η Biogen Idec στους ανθρώπους που ζουν με Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Σχετικά με το κλινικό πρόγραμμα φάσης III
Η αποτελεσματικότητα και η ασφάλεια του dimethyl fumarate αξιολογήθηκαν σε δύο μεγάλες, παγκόσμιες, κλινικές μελέτης φάσης ΙΙΙ, την DEFINE και την CONFIRM.
Στη μελέτη DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49% (p<0.0001), τον ετησιοποιημένο ρυθμό υποτροπών (ARR) κατά 53% (p<0.0001), και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένο στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38% (p=0.0050), σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.
Στη μελέτη CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας χορηγούμενος 2 φορές ημερησίως, μείωσε σημαντικά τον ARR κατά 44% (p<0.0001) και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34% (p=0.0020), συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.
Και στις δύο μελέτες (CONFIRM και DEFINE) ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας μείωσε σημαντικά τις εστίες στον εγκέφαλο σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, όπως μετρήθηκε στις μαγνητικές τομογραφίες (MRI). Τα αποτελέσματα της οξικής γλατιραμέρης, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο ήταν σε συνέπεια με τα επίσημα δεδομένα του προϊόντος στην ΕΕ.
ΟΙ συχνότερα αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίστηκαν με το νέο χάπι ήταν η ερυθρίαση και γαστρεντερικά συμβάντα (δηλαδή διάρροια, ναυτία, κοιλιακό άλγος, άλγος άνω κοιλιακής χώρας). Ο αριθμός των διακοπών λόγω της ερυθρίασης (3%) και των γαστρεντερικών συμβάντων (4%) στις κλινικές μελέτες ήταν χαμηλός.
Ο μέσος αριθμός λεμφοκυττάρων μειώθηκε κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους θεραπείας και στη συνέχεια παρέμεινε σταθερός, χωρίς να παρουσιαστούν ευκαιριακές λοιμώξεις και κίνδυνος σοβαρών λοιμώξεων.
Ανθή Αγγελοπούλου