Ισχυρή και μακροχρόνια αποτελεσματικότητα έδειξε η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα στα 5 χρόνια μελετών του σε ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση. Τα θετικά αποτελέσματα της ανοικτής αυτής μελέτης, παρουσιάστηκαν από την φαρμακευτική εταιρεία Biogen Idec, η οποία στην Ελλάδα εκπροσωπείται από την εταιρεία GenesisPharma, στο Συνέδριο ACTRIMS-ECTRIMS το οποίο έγινε πριν λίγο καιρό στη Βοστώνη.
Πρόκειται για θεραπεία πρώτης γραμμής η οποία λαμβάνεται από το στόμα και αφορά ασθενείς με Υποτροπιάζουσα-Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση, που είναι η πιο συχνή μορφή της νόσου.
Το νέο χάπι με φουμαρικό διμεθυλεστέρα απέδειξε ότι είναι σε θέση να μειώσει σοβαρά τις υποτροπές και την εξέλιξη της αναπηρίας ενώ, συγχρόνως παρουσίασε ευνοϊκό προφίλ ασφαλείας και ανοχής τόσο στους ασθενείς της 5ετούς μελέτης όσο και σε άλλη μερίδα ασθενών που πήρα το φάρμακο για 7 συνεχή έτη
Σύμφωνα με τον γερμανό καθηγητή Ralf Gold, M.D., Διευθυντή του Τμήματος Νευρολογίας, St. Josef-Hospital, Ruhr-University, μια περαιτέρω μελέτη με την ονομασία ENDORSE, η οποία έγινε για να αξιολογήσει τα μακροπρόθεσμα αποτελέσματα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στην παράμετρο NEDA (Καμία Ένδειξη Δραστηριότητας Νόσου) στα πέντε χρόνια, απέδειξε πως ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας προσφέρει σταθερά θετικά αποτελέσματα σε ένα μεγάλο εύρος ασθενών με πολλαπλή σκλήρυνση, συμπεριλαμβανομένων και των νεοδιαγνωσθέντων ασθενών, γεγονός που υπογραμμίζει την αξία της νέας θεραπείας στους ασθενείς. Η μακροχρόνια αποτελεσματικότητα του φουμαρικού διμεθυλεστέρα στη βελτίωση βασικών παραμέτρων δραστηριότητας της νόσου και το σταθερό προφίλ ασφάλειας αναδεικνύουν τη θεραπεία ως μια σημαντική θεραπευτική επιλογή για τους ασθενείς.
Αναφορικά με τις υποτροπές και την εξέλιξη της νόσου, όπως έδειξε η μελέτη φάσης ΙΙΙ DEFINE, το νέο χάπι χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49%, την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών κατά 53%, και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένη στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.
Στη συγκριτική μελέτη φάσης ΙΙΙ CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε επίσης ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα ασθενών οι οποίοι έπαιρναν οξική γλατιραμέρη (GA) συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας χορηγούμενος 2 φορές ημερησίως, μείωσε κατά 44% την ετησιοποιημένη συχνότητα (ARR) και κατά 34% το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο μετά από 2 χρόνια.
Επιπλέον, μετα-ανάλυση των μελετών DEFINE και CONFIRM έδειξε πως το νέο χάπι πρώτης γραμμής μπορεί να είναι αποτελεσματικό ακόμη και σε ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα υποτροπιάζουσας διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Ως ασθενείς με υψηλή δραστηριότητα της νόσου ορίστηκαν όσοι εμφάνισαν δύο ή περισσότερες υποτροπές κατά το έτος πριν από την ένταξή τους στις κλινικές μελέτες και είχαν μία ή περισσότερες ενεργές εστίες κατά την έναρξη των μελετών. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι στα δύο χρόνια, η χορήγηση φουμαρικού διμεθυλεστέρα δύο φορές την ημέρα μείωσε σημαντικά το ετήσιο ποσοστό υποτροπών κατά 60% και το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 63%.
Αξίζει να σημειωθεί ότι περισσότεροι από 100.000 ασθενείς παγκοσμίως έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα.
Τέλος, καλά νέα είναι ότι το χάπι κυκλοφορεί ήδη στις ΗΠΑ από τον Μάρτιο του 2013, αλλά και στον Καναδά, την Αυστραλία, την Ελβετία και αρκετές χώρες της Ε.Ε. με πρώτη τη Γερμανία ενώ, όπως ανακοίνωσε η Genesis Pharma αναμένεται να κυκλοφορήσει και στη χώρα μας το προσεχές διάστημα. Ωστόσο, όπως αναφέρθηκε υπάρχουν ήδη ασθενείς στη χώρα μας που το λαμβάνουν δεδομένου ότι είχαν συμπεριληφθεί στις μελέτες, γεγονός που δίνει στη χώρα μας ένα καλό προφίλ ενώ, και κάποιοι ακόμα ασθενείς έχουν κέρδος από τα οφέλη του φαρμάκου καθώς το λαμβάνουν μέσω ΙΦΕΤ. Ευελπιστούμε ότι το Υπουργείο Υγείας θα δώσει προτεραιότητα σε πρωτοπόρες θεραπείες στο άμεσο μέλλον οι οποίες αποδεδειγμένα γλιτώνουν το κράτος από τα κόστη νοσηλείας ή αναπηρίας.
Ανθή Αγγελοπούλου
