Η Εισπνεόμενη Ξηρή Κόνι Μαννιτόλης είναι τώρα διαθέσιμη στην Ελληνική και την Κυπριακή αγορά για την θεραπεία της Κυστικής Ίνωσης σε ενήλικες, ηλικίας 18 ετών και άνω, ως πρόσθετη θεραπεία στη συνήθη αντιμετώπιση της νόσου. Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή έχει ήδη χορηγήσει άδεια κυκλοφορίας για την δραστική ουσία, που ισχύει για όλα τα κράτη της Ευρωπαϊκής Ένωσης.
Η δραστική ουσία μαννιτόλη, είναι μια φυσιολογικά παραγόμενη πολυόλη (αλκοόλη σακχάρου), η οποία χρησιμοποιείται ευρέως ως οσμωτικός παράγοντας. Αυτό σημαίνει ότι μπορεί να ενισχύσει την όσμωση (διαμεμβρανική ροή υγρών). Η αποτελεσματική θεραπεία για την εκκαθάριση της υπερβολικής βλέννας στους πνεύμονες είναι αποφασιστικής σημασίας για την αντιμετώπιση των συμπτωμάτων της Κυστικής Ίνωσης, δεδομένου ότι επιτρέπει τα αναπνευστικά όργανα να λειτουργούν στην υψηλότερη δυναμικότητα τους και μειώνει τους κινδύνους της μακροχρόνιας λοίμωξης και φλεγμονής των πνευμόνων. Πιστεύεται ότι, αφότου εισπνευστεί, η μαννιτόλη προκαλεί την εισροή υγρών στα εκκρίματα των αεραγωγών των πνευμόνων. Με τον τρόπο αυτό μειώνεται το ιξώδες των εκκριμάτων και, κατ’ επέκταση, διευκολύνεται η απομάκρυνσή τους.
Η εισπνεόμενη μαννιτόλη ελέγχθηκε σε δύο βασικές μελέτες στις οποίες μετείχαν 642 ασθενείς ηλικίας από 6 έως 56 ετών με ήπια ή μέτρια κυστική ίνωση, μεταξύ των οποίων 341 ενήλικες. Η βασική μέτρηση της αποτελεσματικότητας βασίστηκε στη βελτίωση του βιαίως εκπνεόμενου όγκου σε ένα δευτερόλεπτο (FEV1) του ασθενούς, προσαρμοσμένο στην ηλικία, το φύλο και το ύψος του ασθενούς, μετρούμενου σε διάστημα 26 εβδομάδων, και στις δύο μελέτες. Ο FEV1 είναι η μέγιστη ποσότητα αέρος που μπορεί να εισπνεύσει ένα άτομο σε ένα δευτερόλεπτο. Συνολικά, οι ασθενείς που έλαβαν θεραπεία 26 εβδομάδων με Bronchitol® σε σύγκριση με τους ασθενείς που έλαβαν εικονικό φάρμακο παρουσίασαν βελτίωση της τάξεως του 2-3% στην FEV1, προσαρμοσμένο με βάση την ηλικία, το ύψος και το φύλο του ασθενούς.
Η δραστική ουσία μαννιτόλη είναι διαθέσιμη υπό την μορφή καψακίων ζελατίνης. Κάθε καψάκιο περιέχει 40mg λευκής κόνις μαννιτόλης για εισπνοή με χρήση συσκευής εισπνοών. Καθώς ο αριθμός των ασθενών με Κυστική Ίνωση είναι μικρός, η ασθένεια θεωρείται «σπάνια» και το φάρμακο μαννιτόλη χαρακτηρίστηκε «ορφανό φάρμακο».
Ανθή Αγγελοπούλου