Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή ενέκρινε πρόσφατα το ruxolitinib για τη θεραπεία ενηλίκων πασχόντων από αληθή πολυκυτταραιμία, οι οποίοι έχουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία. Το ruxolitinib αποτελεί την πρώτη στοχευμένη θεραπεία που εγκρίνεται από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τους ασθενείς αυτούς.

Η αληθής πολυκυτταραιμία είναι μια σπάνια αιματολογική κακοήθεια, η οποία σχετίζεται με την υπερπαραγωγή κυττάρων του αίματος, που μπορεί να προκαλέσουν σοβαρές καρδιαγγειακές επιπλοκές, όπως θρόμβωση, εγκεφαλικό επεισόδιο και έμφραγμα του μυοκαρδίου. Περίπου το 25% των ασθενών αναπτύσσουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία. Οι ασθενείς αυτοί θεωρείται πως έχουν μη ελεγχόμενη νόσο, η οποία ορίζεται ως επίπεδα αιματοκρίτη υψηλότερα από 45% και αυξημένα επίπεδα λευκών αιμοσφαιρίων και/ή αιμοπεταλίων, ενώ μπορεί να συνοδεύεται από εξαντλητικά συμπτώματα και/ή διογκωμένο σπλήνα.

Η έγκριση του ruxolitinib από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή αποτελεί ελπίδα για τους ασθενείς,» δήλωσε η Δρ. Claire Harrison, ερευνήτρια και αιματολόγος στο Guy’s and St. Thomas’ NHS Foundation Trust, στο Λονδίνο. «Το ruxolitinib θα καλύψει ένα μεγάλο κενό ως η πρώτη θεραπεία που απεδείχθη ότι βελτιώνει σημαντικά τον αιματοκρίτη, θέτει υπό έλεγχο τα συμπτώματα και μειώνει το μέγεθος του σπλήνα σε ασθενείς με αληθή πολυκυτταραιμία, οι οποίοι έχουν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία.»

Η έγκριση βασίζεται σε στοιχεία από την πιλοτική Φάσης ΙΙΙ κλινική μελέτη RESPONSE, που κατέδειξαν ότι σημαντικά μεγαλύτερο ποσοστό ασθενών που έλαβαν ruxolitinib πέτυχε το σύνθετο πρωτεύον καταληκτικό σημείο του ελέγχου του αιματοκρίτη χωρίς τη χρήση αφαίμαξης και της μείωσης του μεγέθους του σπλήνα, που αποτελούν κύριους δείκτες ελέγχου της νόσου, σε σύγκριση με την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία (21% σε σύγκριση με 1%, αντιστοίχως; p<0.0001). Στη μελέτη, παρατηρήθηκε επίσης βελτίωση κατά 50% ή περισσότερο στα σχετιζόμενα με την αληθή πολυκυτταραιμία συμπτώματα στο 49% των ασθενών που έλαβαν ruxolitinib, έναντι του 5% όσων έλαβαν την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία.

Η έγκριση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής αφορά στα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης, καθώς και την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λίχτενσταϊν. Το ruxolitinib αξιολογείται για την αντιμετώπιση της αληθούς πολυκυτταραιμίας από τις αρμόδιες ρυθμιστικές Αρχές σε επιπλέον χώρες παγκοσμίως.

Ανθή Αγγελοπούλου