Σύμφωνα με την ανακοίνωση της βιοφαρμακευτικής εταιρείας AbbVie το Ορφανό σκεύασμα venetoclax έλαβε θετική γνωμοδότηση από την Επιτροπή για τα Φαρμακευτικά Προϊόντα Ανθρώπινης Χρήσης (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (ΕΜΑ).

Το venetoclax ως μονοθεραπεία ενδείκνυται για τη θεραπεία της χρόνιας λεμφοκυτταρικής λευχαιμίας (ΧΛΛ) παρουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι δεν είναι κατάλληλοι ή έχουν αποτύχει σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων. Επίσης, ως μονοθεραπεία ενδείκνυται για τη θεραπεία της ΧΛΛ απουσία έλλειψης 17p ή μετάλλαξης στο ΤΡ53 σε ενήλικους ασθενείς, οι οποίοι έχουν αποτύχει τόσο σε ανοσοχημειοθεραπεία, όσο και σε θεραπεία με έναν αναστολέα του μονοπατιού του υποδοχέα των Β-λεμφοκυττάρων.

Αξίζει να αναφερθεί ότι η Επιτροπή για τα Ορφανά Φάρμακα (COMP) του EMA εξέδωσε θετική γνωμοδότηση για το χαρακτηρισμό του venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία του πολλαπλού μυελώματος, ένα είδος καρκίνου που αναπτύσσεται από τα πλασμοκύτταρα στο μυελό των οστών και του διάχυτου λεμφώματος από μεγάλα Β-κυτταρα (DLBCL), ένα επιθετικό είδος λεμφώματος που αποτελεί την πιο συχνή μορφή μη-Hodgkin λεμφώματος (NHL). Προηγουμένως, ο EMA είχε εγκρίνει το χαρακτηρισμό του venetoclax ως ορφανού φαρμάκου για τη θεραπεία της ΧΛΛ και της οξείας μυελογενούς λευχαιμίας (ΟΜΛ) που αποτελεί τη συχνότερη μορφή οξείας λευχαιμίας στους ενήλικες.

Ο χαρακτηρισμός «Ορφανό Φάρμακο» χορηγείται

σε θεραπείες που στοχεύουν τη θεραπεία, την πρόληψη ή τη διάγνωση επικίνδυνων για τη ζωή παθήσεων, που προσβάλλουν όχι περισσότερα από πέντε άτομα ανά 10.000 στην Ευρωπαϊκή Ένωση και για τις οποίες δεν υπάρχει ικανοποιητική θεραπεία. Η θεραπεία αυτή θα πρέπει επίσης να παρέχει σημαντικό όφελος στους ασθενείς.

Όπως ανέφερε ο Εxecutive Vice President R&D, Chief Scientific Officer της AbbVie, Michael Severino η θετική γνωμοδότηση της CHMP σηματοδοτεί μια σπουδαία εξέλιξη για τους ασθενείς με Χρόνια Λεμφοκυτταρική Λευχαιμία.

«Η καινοτομία αυτή ανταποκρίνεται στη δέσμευση που έχει αναλάβει η AbbVie για την ανάπτυξη αντικαρκινικών φαρμάκων, που στοχεύουν στην κάλυψη των αναγκών ασθενών για τους οποίους δεν υπάρχει αυτή τη στιγμή θεραπεία. Θα συνεχίσουμε να συνεργαζόμαστε με τις ευρωπαϊκές ρυθμιστικές αρχές ώστε να μπορέσουμε να διαθέσουμε το venetoclax στους κατάλληλους ασθενείς με ΧΛΛ» τόνισε ο κ. Severino.

Ανθή Αγγελοπούλου