Πέμπτη, 02 Αυγούστου 2018 08:37

Θετική γνωμοδότηση σε νέα θεραπεία για την κυστική ίνωση

Θετική γνωμοδότηση από τον ΕΜΑ έλαβε η νέα συνδυαστική θεραπεία 

tezacaftor και ivacaftor

 

Σύμφωνα με τη γνωμοδότηση της Επιτροπής Φαρμακευτικών Προϊόντων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP), ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor θα χορηγείται μαζί με μεμονωμένο το φάρμακο ivacaftor σε ασθενείς ηλικίας άνω των 12 ετών, οι οποίοι φέρουν συγκεκριμένες γονιδιακές μεταλλάξεις που προκαλούν κυστική ίνωση. Η τελική απόφαση αναμένεται να εκδοθεί εντός 2-3 μηνών και αν το φάρμακο εγκριθεί, θα είναι το 3οκατά σειρά που στοχεύει στο αίτιο της νόσου.

 

Επιπλέον, αν εγκριθεί, ο νέος σταθερός συνδυασμός θα είναι ο πρώτος που θα προορίζεται για τους συγκεκριμένους ετερόζυγους ασθενείς. Θα είναι επίσης μία νέα θεραπευτική επιλογή για σημαντικό αριθμό ομόζυγων F508del που πιθανόν δε μπορούν να λάβουν το συνδυασμό lumacaftor/ivacaftor.

 

Σύμφωνα με τους ειδικούς, περίπου το 35% των ασθενών με κυστική ίνωση είναι ομόζυγοι της μετάλλαξης F508del (στη χώρα μας οι ομόζυγοι ασθενείς υπολογίζονται σε περίπου 200).

 

Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίσθηκε στα αποτελέσματα δύο βασικών (φάσης ΙΙΙ) μελετών, των EVOLVE και EXPAND, οι οποίες δημοσιεύθηκαν πέρυσι το Νοέμβριο στο ιατρικό περιοδικό New England Journal ofMedicine

Στις μελέτες αυτές είχαν συμμετάσχει περίπου 750 ασθενείς. Όπως διαπίστωσαν οι ερευνητές, η λήψη του σταθερού συνδυασμού tezacaftor/ivacaftor μαζί με το μεμονωμένο ivacaftor παρέχει οφέλη σε διάφορους πληθυσμούς ασθενών. Στα οφέλη αυτά συμπεριλαμβάνονται οι σημαντικές βελτιώσεις της πνευμονικής λειτουργίας. Η αγωγή έχει επίσης καλά ανεκτό προφίλ ασφαλείας. Οι πιο συνηθισμένες ανεπιθύμητες ενέργειες που εκδήλωσαν οι ασθενείς που την έλαβαν ήταν πονοκέφαλος και ρινοφαρυγγίτιδα.

 

Ο σταθερός συνδυασμός tezacaftor/ivacaftor έχει διπλή δράση. Η δραστική ουσία tezacaftor αυξάνει την ποσότητα της ώριμης CFTR στην επιφάνεια των κυττάρων, ενώ η ουσία ivacaftor ενισχύει τη λειτουργία της CFTR όταν αυτή φθάσει στην επιφάνεια των κυττάρων. Η διπλή αυτή δράση έχει ως αποτέλεσμα να γίνεται πιο ρευστή η βλέννα και να διευκολύνεται η αποβολή της από τους αεραγωγούς.

Ο νέος σταθερός συνδυασμός εγκρίθηκε νωρίτερα εφέτος στις ΗΠΑ και τον Καναδά, όπου θα διατεθεί με την εμπορική ονομασία Symdeko.

 

Ανθή Αγγελοπούλου

 

Παρακαλώ εισάγεται το όνομα χρήστη και τον κωδικό που σας έχουν δοθεί. Προσοχή! Η σύνδεση σε "κλειδωμένες" ενότητες του portal απευθύνεται αποκλειστικά σε επαγγελματίες υγείας και μόνο.