Θετική γνωμοδότηση έλαβε η δραστική ουσία ιμπρουτινίμπη της Janssen-Cilag, η οποία αφορά της θεραπεία ενήλικων ασθενών με χρόνια λεμφοκυτταρική λευχαιμία (ΧΛΛ) που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία.

Η γνωμοδότηση αυτή βασίστηκε στην μελέτη RESONATE™-2 που έδειξε, ότι η ιμπρουτινίμπη βελτίωσε σημαντικά την επιβίωση χωρίς εξέλιξη της νόσου και παρέτεινε τη συνολική επιβίωση σε σύγκριση με την χλωραμβουκίλη.

Το ποσοστό επιβίωσης χωρίς εξέλιξη της νόσου (PFS) στους 18 μήνες ήταν 90% για την ιμπρουτινίμπη σε σύγκριση με 52% για την χλωραμβουκίλη. Η ιμπρουτινίμπη παρέτεινε, επίσης, σημαντικά τη συνολική επιβίωση 0.16%, με ποσοστό επιβίωσης στους 24 μήνες 98% σε σύγκριση με 85% για τους ασθενείς στο σκέλος της χλωραμβουκίλης. Η ασφάλεια της ιμπρουτινίμπης στον πληθυσμό των ασθενών με ΧΛΛ που δεν είχαν λάβει θεραπεία ήταν όμοια με αναφορές από προηγούμενες μελέτες.

Αναφερόμενη στη γνωμοδότηση η Τζέιν Γκρίφιθς, Επικεφαλής του Ομίλου Εταιρειών, Janssen Ευρώπης, Μέσης Ανατολής και Αφρικής, είπε ότι η ιμπρουτινίμπη συνεχίζει να επιδεικνύει εντυπωσιακά κλινικά αποτελέσματα και τα δεδομένα στα οποία βασίστηκε αυτή η σύσταση για ακόμη μια φορά τονίζουν τις δυνατότητές της όσον αφορά τα αποτελέσματα στους ασθενείς.

Η γνωμοδότηση ακολουθεί την απόφαση του FDA που ενέκρινε τη διευρυμένη χρήση καψακίων ιμπρουτινίμπης για τη θεραπεία ασθενών με ΧΛΛ που δεν έχουν λάβει προηγούμενη θεραπεία.

Να σημειωθεί ότι η ΧΛΛ είναι μια χρόνια νόσος και το ποσοστό επιπολασμού στην Ευρώπη σε άνδρες και γυναίκες είναι περίπου 5,87 και 4,01 περιπτώσεις ανά 100.000 άτομα ανά έτος, αντίστοιχα. Η διάμεση συνολική επιβίωση κυμαίνεται μεταξύ 18 μηνών και πάνω από 10 ετών ανάλογα με το στάδιο της νόσου.

Ανθή Αγγελοπούλου

Πολύ ενθαρρυντικά είναι τα νεότερα αποτελέσματα του συνδυασμούElbasvir/Grazoprevirστη μάχη κατά της χρόνιας Ηπατίτιδας C (HCV), καθώς σύμφωνα με 3 κλινικές μελέτες που παρουσιάστηκαν στο Διεθνές Συνέδριο Ήπατος 2016 (The International Liver Congress 2016) της Ευρωπαϊκής Εταιρείας Μελέτης του Ήπατος που διεξήχθη μεταξύ 13 και 17 Απριλίου στη Βαρκελώνη, το θεραπευτικό σχήμα επέδειξε πολύ υψηλά ποσοστά Παρατεταμένης Ιολογικής ΑνταπόκρισηςSVR12 και SVR24, η αλλιώς ιολογική ίαση, πράγμα που σημαίνει ότι 12 και 24 εβδομάδες μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας ο ιός είναι μη ανιχνεύσιμος.

Πιο συγκεκριμένα, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της κλινικής μελέτης Φάσης 3 C-EDGEHead-to-Head, που συνέκρινε το συνδυασμό Elbasvir/Grazoprevirέναντι του συνδυασμού Sofosbuvir και Peginterferon/Ribavirin (pegIFN/RBV), σε ασθενείς με HCV γονότυπου 1 και 4που δεν είχαν λάβει προηγουμένως καμία θεραπεία καθώς και σε ασθενείς που είχαν προηγουμένως λάβει τον συνδυασμό pegIFN/RBV. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι ο συνδυασμός Elbasvir/Grazoprevir έδωσε ποσοστά

Παρατεταμένης Ιολογικής Ανταπόκρισης (SVR – Sustained Virological Response) 12 εβδομάδες μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας (SVR12)ή αλλιώς ιολογική ίαση, που ήταν της τάξεως του 99% έναντι του συνδυασμούSofosbuvirκαι pegIFN/RBV που επέτυχε ποσοστά SVR12 της τάξεως του 90%. Για τον γονότυπο G1a τα ποσοστά ήταν 100% και για τα 2 σχήματα. Για τους γονότυπους 1β και 4, τα ποσοστά ήταν 99%/90% έναντι 100%/60% αντίστοιχα, ενώ σε ασθενείς με κίρρωση, τα ποσοστά ήταν 100% και 76% αντίστοιχα. Τέλος σε ασθενείς που είχαν λάβει προηγουμένως το συνδυασμό pegIFN/RBV, τα ποσοστά ήταν 100% και 50% αντίστοιχα. Θα πρέπει να σημειωθεί ότι πέραν της αυξημένης αποτελεσματικότητας και το προφίλ ασφάλειας του συνδυασμούElbasvir/Grazoprevir ήταν πολύ καλύτερο σε σύγκριση με αυτό του συνδυασμούSofosbuvirκαι pegIFN/RBV.

Επίσης, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 C-EDGEIBLD, που αξιολογούσε τη χρήση του συνδυασμούElbasvir/Grazoprevirσε ασθενείς με HCV γονότυπου 1, 4 και 6, με κληρονομικές δυσλειτουργίες του αίματος. Τα αποτελέσματα έδειξαν ποσοστά SVR12 της τάξεως του 93% και προφίλ ασφάλειας παρόμοιο με προηγούμενες μελέτες.

Τέλος, παρουσιάστηκαν τα αποτελέσματα της μελέτης Φάσης 3 C-EDGECO-STAR που αξιολογούσε τον συνδυασμό Elbasvir/Grazoprevir σε ασθενείς με HCVγονότυπου 1, 4 και 6 που βρίσκονται σε θεραπεία υποκατάστασης οπιούχων. Τα αποτελέσματα έδειξαν ότι τα ποσοστά Παρατεταμένης Ιολογικής Ανταπόκρισης 24 εβδομάδες μετά την ολοκλήρωση της θεραπείας (SVR24) ή αλλιώς ιολογική ίαση, ήταν τάξεως του 94% και 96% στο τυφλό και στο ανοιχτό σκέλος της μελέτης, αντίστοιχα.

Διαθέσιμη πλέον και στη χώρα μας είναι η θεραπεία με πεγκυλιωμένηιντερφερόνη βήτα-1^α για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης καθώς μπήκε στη Θετική Λίστα των συνταγογραφούμενων φαρμάκων τα οποία καλύπτονται από τα Ασφαλιστικά Ταμεία.

Η ευρωπαϊκή έγκριση της πεγκιντερφερόνηςβήτα-1α βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας από τις πιο εκτεταμένες πιλοτικές μελέτες που έχουν διεξαχθεί με ιντερφερόνες, της διετούς μελέτης φάσης ΙΙΙ ADVANCE, στην οποία συμμετείχαν περισσότεροι από 1.500 ασθενείς με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση.

Επιπλέον, η πεγκιντερφερόνηβήτα-1α είναι η μόνη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Να σημειώσουμε ότι χορηγείται υποδορίως μια φορά κάθε δύο εβδομάδες με μια νέα, έτοιμη προς χρήση συσκευή αυτοχορήγησης.

Σύμφωνα με τον Νευρολόγο και Διευθυντή του Ιατρικού Τμήματος της GENESIS Pharma, κ. Γιώργο Καραχάλιο: «Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια νόσος που επηρεάζει τους ασθενείς σε μια πολύ δυναμική ηλικία, γι΄αυτό και είναι κρίσιμο να μπορούν να παραμένουν δραστήριοι και να έχουν ποιότητα ζωής σε βάθος χρόνου. Η διαρκής διεύρυνση των θεραπευτικών επιλογών για τους Έλληνες ασθενείς που ξεπερνά πλέον τις 10 θεραπείες, μας φέρνει πιο κοντά στο στόχο της καλύτερης διαχείρισης της πολλαπλής σκλήρυνσης και της εξατομίκευσης της θεραπείας. Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1a είναι η πέμπτη εγκεκριμένη θεραπεία της διεθνούς φαρμακευτικής εταιρείας Biogen που κυκλοφορεί για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και σηματοδοτεί τη διεύρυνση του χαρτοφυλακίου της με θεραπείες που καλύπτουν εξατομικευμένες ανάγκες των ασθενών, θεραπείες που επιτρέπουν μια ευελιξία στη διαχείριση της ασθένειάς τους. Εμείς από την πλευρά μας, μέσα από τη μακροχρόνια συνεργασία μας με την Biogen, κάνουμε μια διαρκή προσπάθεια να διασφαλίζουμε την πρόσβαση των χιλιάδων ασθενών στην Ελλάδα στο συγκεκριμένο χαρτοφυλάκιο που προκύπτει μέσα από μια πολύ σημαντική ερευνητική δραστηριότητα στην πολλαπλή σκλήρυνση που μετρά περισσότερα από 30 χρόνια».

Ενώ, ο Καθηγητής Νευρολογίας του Πανεπιστημίου Πατρών Παναγιώτης Παπαθανασόπουλος, Διευθυντής Νευρολογικής Κλινικής ΠΓΝΠ ανέφερε ότι η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα που έχει επιδείξει η πεγκιντερφερόνηβήτα-1α σε συνδυασμό με το λιγότερο συχνό δοσολογικό σχήμα, προσδίδει στον ασθενή ελευθερία και ανεξαρτησία να πραγματοποιεί τις επαγγελματικές και λοιπές δραστηριότητες του καθώς θα ασχολείται μόνο 2 φορές το μήνα με τη θεραπεία του.

Ανθή Αγγελοπούλου

Θετική γνωμοδότηση έλαβε το θεραπευτικό σχήμα της AbbVie από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή Φαρμάκων για Ανθρώπινη Χρήση (CHMP) του Ευρωπαϊκού Οργανισμού Φαρμάκων (EMA) το οποίο αφορά ασθενείς με χρόνια ηπατίτιδα C.

Πρόκειται για τη χρήση του θεραπευτικού της σχήματος (δισκία ομπιτασβίρης/ παριταπρεβίρης/ ριτοναβίρης) + (δισκία ντασαμπουβίρης) χωρίς ριμπαβιρίνη σε ασθενείς με χρόνια ηπατίτιδα C γονότυπου 1b (GT1b) και αντιρροπούμενη κίρρωση (στάδιο Α κατά Child-Pugh).

Σύμφωνα με τον Executive Vice President, R&D και Chief Scientific Officer της AbbVie, Michael Severino, η επιλογή αυτή, στο πλαίσιο της κλινικής δοκιμής που διεξήγαγε η εταιρεία είχε πολύ υψηλά ποσοστά ίασης, ενώ παράλληλα κανένας ασθενής δεν διέκοψε τη θεραπεία.

Όπως είπε ο κ. Severino, πρόκειται για μια γνωμοδότηση-ορόσημο, η οποία έρχεται να ενισχύσει τη συνεχιζόμενη δέσμευσή της AbbVie να παρέχει επιπλέον θεραπευτικές επιλογές στην κοινότητα των ασθενών με χρόνια ηπατίτιδα C, και τώρα περιμένουν την έκδοση της τελικής απόφασης της Ευρωπαϊκής Επιτροπής.

Να σημειωθεί ότι γνωμοδότηση βασίστηκε στα δεδομένα της μελέτης φάσης 3b TURQUOISE-III, η οποία εντάσσεται στο ευρύτερο κλινικό πρόγραμμα της AbbVie για τη διερεύνηση της αποτελεσματικότητας και της ασφάλειας σε ευρύ φάσμα ασθενών με χρόνια ηπατίτιδα C με γονότυπο 1.

Η TURQUOISE‐III είναι μια μελέτη φάσης 3 ειδικά σχεδιασμένη για την αξιολόγηση της θεραπείας 12 εβδομάδων με το θεραπευτικό σχήμα χωρίς ριμπαβιρίνη σε ασθενείς με γονότυπο 1b και αντιρροπούμενη κίρρωση. Σύμφωνα με τα αποτελέσματα της μελέτης, το 100% (n=60/60) των ασθενών με χρόνια λοίμωξη από τον ιό της ηπατίτιδας C γονότυπου 1b και αντιρροπούμενη κίρρωση (στάδιο Α κατά Child-Pugh), πέτυχε μακροχρόνια ιολογική ανταπόκριση, 12 εβδομάδες μετά τη θεραπεία (SVR₁₂) ενώ κανένας ασθενής δεν διέκοψε τη θεραπεία λόγω ανεπιθύμητων ενεργειών.

Ανθή Αγγελοπούλου

Ένα μονοκλωνικό αντίσωμα της φαρμακευτικής εταιρείας Takeda, το οποίο δρα στο έντερο διαπιστώθηκε ότι βοηθά τους ασθενείς με μέτρια ως σοβαρή ενεργή ελκώδη κολίτιδα.

Κατά τη διάρκεια του Ετήσιου Επιστημονικού Συνεδρίου του Ευρωπαϊκού Οργανισμού για τη Νόσο του Crohn και την Κολίτιδα (ECCO) του 2016 παρουσιάστηκαν αποτελέσματα από τη μελέτη GEMINI, τα οποία έδειξαν την αποτελεσματικότητα και την ασφάλεια της βεδολιζουμάμπη στη μέτρια ως σοβαρή ενεργή ελκώδη κολίτιδα (ΕΚ). Οι ασθενείς ανέφεραν κλινικές βελτιώσεις με περίπου τρία χρόνια θεραπείας με βεδολιζουμάμπη, ενώ παρατηρήθηκε επίσης, επούλωση του βλεννογόνου σε ασθενείς με νόσο του Crohn (CD) ή ελκώδη κολίτιδα (ΕΚ) μετά από μακροχρόνια θεραπεία.

Η επούλωση του βλεννογόνου είναι μια μέτρηση της δραστηριότητας της νόσου στη φλεγμονώδη νόσο του εντέρου και η μεγαλύτερη επούλωση συσχετίζεται με μειωμένη δραστηριότητα της νόσου.

Σύμφωνα με τον Καθηγητή Ιατρικής, στο Γαστρεντερολογικό Τμήμα της Κλινικής Mayo, Edward V. Loftus, τα ενδιάμεσα αποτελέσματα αποκάλυψαν πολύ ενθαρρυντικά επίπεδα ύφεσης για τους ασθενείς με ελκώδη κολίτιδα με περίπου τρία έτη θεραπείας και επίσης προσέφεραν πολύτιμες πληροφορίες σχετικά με το πώς το ιστορικό θεραπείας μπορεί να επηρεάσει την επιτυχία της θεραπείας. Όπως είπε, η επίτευξη μακροχρόνιας ύφεσης είναι ο θεραπευτικός στόχος για όλους τους ασθενείς που πάσχουν από φλεγμονώδεις νόσους του εντέρου, οπότε είναι σημαντικό να διεξάγονται μελέτες σαν την συγκεκριμένη καθώς βοηθούν του ιατρούς να κατανοήσουν την μακροπρόθεσμη αποτελεσματικότητα και ασφάλεια των θεραπευτικών επιλογών τους.    

Ο Dr. Michael Smyth, Global Brand Medical Director του τομέα γαστρεντερολογίας της Takeda, είπε ότι το βασικό πρόγραμμα κλινικών μελετών Φάσης 3 GEMINI ήταν το μεγαλύτερο που έχει διεξαχθεί ποτέ ταυτόχρονα για την ελκώδη κολίτιδα και τη νόσο του Crohn και συνεχίζει να αποφέρει μεγάλο εύρος πληροφοριών σχετικά με την ασφάλεια και την αποτελεσματικότητα της βεδολιζουμάμπης. Ενώ, συμπλήρωσε ότι η Takeda είναι αφοσιωμένη στη μελέτη της μακροπρόθεσμης αποτελεσματικότητας και ασφάλειας της βεδολιζουμάμπης ώστε να εξοπλίσει την ιατρική κοινότητα με τα καλύτερα εργαλεία για να καλύψει τις ανάγκες των ασθενών που πάσχουν από αυτές τις νόσους.

Ανθή Αγγελοπούλου

Η τικαγρελόρη είναι μια από του στόματος αντιαιμοπεταλιακή αγωγή για τη θεραπεία των ασθενών που έχουν υποστεί καρδιακή προσβολή τουλάχιστον πριν από ένα έτος και διατρέχουν υψηλό κίνδυνο εμφάνισης νέου αθηροθρομβωτικού επεισοδίου.

Η τικαγρελόρη 90mg έχει ήδη εγκριθεί στην ΕΕ για την πρόληψη των αθηροθρομβωτικών επεισοδίων σε ενήλικες που έχουν υποστεί οξύ στεφανιαίο σύνδρομο (ΟΣΣ). Στην αντιμετώπιση του ΟΣΣ, η συνιστώμενη δόση συντήρησης της τικαγρελόρης είναι 90mg δύο φορές ημερησίως κατά τη διάρκεια του πρώτου έτους μετά το ΟΣΣ.

Τώρα, με τη νέα έγκριση, μετά το πρώτο έτος, οι ασθενείς με ιστορικό καρδιακής προσβολής μπορούν να συνεχίσουν τη θεραπεία με χαμηλότερη δόση τικαγρελόρης των 60mg δύο φορές ημερησίως, που θα πρέπει να λαμβάνεται με ημερήσια δόση συντήρησης ασπιρίνης 75-150mg.

Η έγκριση στην ΕΕ βασίστηκε στα αποτελέσματα της μελέτης PEGASUS TIMI-54, μιας ευρείας κλίμακας μελέτης εκβάσεων στην οποία συμμετείχαν περισσότεροι από 21.000 ασθενείς. Η μελέτη PEGASUS TIMI-54 διερεύνησε τα δισκία τικαγρελόρης σε συνδυασμό με χαμηλή δόση ασπιρίνης, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο σε συνδυασμό με χαμηλή δόση ασπιρίνης, για τη μακροχρόνια πρόληψη θανάτου καρδιαγγειακής (ΚΑ) αιτιολογίας, καρδιακής προσβολής και αγγειακού εγκεφαλικού επεισοδίου σε ασθενείς που υπέστησαν καρδιακή προσβολή ένα έως τρία έτη πριν από την ένταξη στη μελέτη. Η μελέτη έδειξε ότι η τικαγρελόρη μείωσε σημαντικά το πρωτεύον καταληκτικό σημείο θανάτου ΚΑ αιτιολογίας, ΕΜ ή ΑΕΕ συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Τα ποσοστά στα 3 έτη ήταν 7,77% στο σκέλος της τικαγρελόρης των 60mg και 9,04% στο σκέλος του εικονικού φαρμάκου.

Η έγκριση αυτή ισχύει για τα 28 κράτη-μέλη της Ευρωπαϊκής Ένωσης καθώς και την Ισλανδία, τη Νορβηγία και το Λιχτενστάιν.

Ανθή Αγγελοπούλου

Σημαντική θεραπεία που αφορά την ψωριάση και την ψωριασική αρθρίτιδα είναι πλέον διαθέσιμη και στην Ελλάδα έπειτα από την ένταξή της στη Θετική Λίστα φαρμάκων και αποζημιώνεται πλήρως από τα Ασφαλιστικά Ταμεία. Πρόκειται για την απρεμιλάστη, μια νέα, ελπιδοφόρα και εξαιρετικά σημαντική δραστική ουσία, έναν εκλεκτικό αναστολέα της PDE4, η οποία είναι η πρώτη από του στόματος θεραπεία που λαμβάνει έγκριση για ασθενείς με ψωρίαση τα τελευταία 20 χρόνια και η πρώτη από του στόματος θεραπεία που λαμβάνει έγκριση για την ψωριασική αρθρίτιδα τα τελευταία 15 χρόνια.

Αξίζει να σημειωθεί ότι είναι το πρώτο μίας νέας κατηγορίας φαρμάκων για τη θεραπεία τόσο της ψωρίασης όσο και της ψωριασικής αρθρίτιδας, δύο νόσων που σχετίζονται με απορρύθμιση της δραστηριότητας του ανοσοποιητικού συστήματος.

Η απρεμιλάστη είναι φάρμακο της εταιρείας Celgene που στην Ελλάδα εκπροσωπείται από την GENESIS Pharma.

Η απρεμιλάστη πήρε έγκριση σε δύο θεραπευτικές ενδείξεις:

• Για τη θεραπεία της μέτριας έως σοβαρής χρόνιας κατά πλάκας ψωρίασης σε ενήλικες ασθενείς οι οποίοι δεν ανταποκρίθηκαν, ή έχουν κάποια αντένδειξη, ή εμφάνισαν μη ανοχή σε άλλη συστημική θεραπεία, συμπεριλαμβανομένης της κυκλοσπορίνης, της μεθοτρεξάτης ή του ψωραλενίου και της υπεριώδους ακτινοβολίας Α (PUVA).
• Ως μονοθεραπεία ή σε συνδυασμό με Τροποποιητικά της Νόσου Αντιρρευματικά Φάρμακα (DMARDs), για τη θεραπεία της ενεργού ψωριασικής αρθρίτιδας (PsA) σε ενήλικες ασθενείς οι οποίοι είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση ή εμφάνισαν μη ανοχή σε προηγούμενη θεραπεία με DMARD.

Όπως παρατηρήθηκε σε όλες τις κλινικές μελέτες Φάσης ΙΙΙ, η απρελιμάστη δεν έδωσε σοβαρές ανεπιθύμητες αντιδράσεις. Οι πιο συχνά αναφερθείσες ήταν διάρροια, ναυτία, λοίμωξη του ανώτερου αναπνευστικού και κεφαλαλγία. Οι αντιδράσεις από το γαστρεντερικό ήταν κατά κύριο λόγο ήπιας έως μέτριας βαρύτητας, ενώ μόνο το 0,3% των περιστατικών διάρροιας και το 0,3% των περιστατικών ναυτίας που αναφέρθηκαν ήταν βαριάς μορφής. Σύμφωνα με τους ειδικούς, οι ανεπιθύμητες αντιδράσεις παρουσιάστηκαν εντός των πρώτων 2 εβδομάδων θεραπείας και στις περισσότερες περιπτώσεις υποχώρησαν εντός 4 εβδομάδων. Συνολικά, οι περισσότερες ανεπιθύμητες αντιδράσεις θεωρήθηκαν ήπιας ή μέτριας βαρύτητας.

Το σημαντικό εύρημα των μελετών, είναι ότι οι ασθενείς όχι απλά ανταποκρίθηκαν στη θεραπεία, αλλά και διατήρησαν αυτή την καλή ανταπόκριση έως και 52 εβδομάδες.

Σύμφωνα με τον Διευθυντή του Ιατρικού Τμήματος της GENESIS Pharma κ. Γιώργο Καραχάλιο, η απρεμιλάστη είναι η πρώτη θεραπεία της Celgene στον τομέα των Αυτοάνοσων-Φλεγμονοδών νόσων. Ωστόσο, όπως ανέφερε, εκτός από τις δύο ενδείξεις που πήρε αυτή τη στιγμή η Celgene μελετά την απρεμιλάστη και για άλλες θεραπευτικές περιοχές, όπως η νόσος του Bechet (Αδαμαστιάδη), ο λύκος, η ελκώδης κολίτιδα, η νόσος του Crohn και η ατοπική δερματίτιδα.

Ψωρίαση και Ψωριασική Αρθρίτιδα

Η ψωρίαση είναι μία συστημική φλεγμονώδης πάθηση που χαρακτηρίζεται από επηρμένες λεπιδώδεις βλάβες στο δέρμα. Προσβάλλει περίπου 14 εκατομμύρια άτομα στην Ευρώπη και περίπου 125 εκατομμύρια άτομα σε ολόκληρο τον κόσμο. Η κατά πλάκας ψωρίαση είναι η πλέον συνήθης μορφή της νόσου και αντιπροσωπεύει περίπου το 80% των ασθενών. Επιπλέον, έως και το 30% των ατόμων με ψωρίαση μπορεί να αναπτύξει ψωριασική αρθρίτιδα.

Η ψωριασική αρθρίτιδα, η οποία είναι επίσης νόσος που εμφανίζεται σαν αποτέλεσμα της δυσλειτουργίας του ανοσοποιητικού συστήματος, εκτιμάται ότι προσβάλλει σχεδόν 38 εκατομμύρια άτομα παγκοσμίως. Πρόκειται για μία χρόνια πάθηση που χαρακτηρίζεται από πόνο, δυσκαμψία, διόγκωση και ευαισθησία των αρθρώσεων, καθώς και μείωση της σωματικής λειτουργικότητας. Η ενθεσίτιδα (φλεγμονή στις θέσεις όπου οι τένοντες ή οι σύνδεσμοι προσφύονται στα οστά) και η δακτυλίτιδα (φλεγμονή των δακτύλων των χεριών και των ποδιών, που εκδηλώνεται ως αλλαντοειδής διόγκωση των δακτύλων) είναι ειδικές εκδηλώσεις της νόσου, οι οποίες μπορεί να προκαλέσουν σημαντικού βαθμού λειτουργική ανικανότητα.

Ανθή Αγγελοπούλου

Τα δεδομένα ασφάλειας και αποτελεσματικότητας μια νέας γενιάς θεραπείας για τη νόσο Pompe ανακοίνωσε η Sanofi Genzyme, στο πρόσφατο συμπόσιο που έγινε στο Σαν Ντιέγκο της Καλιφόρνια.

Σύμφωνα με τη μελέτη η θεραπεία NeoGAA ήταν γενικά ασφαλής και καλά ανεκτή σε όλες τις δόσεις. Δεν υπήρξαν θάνατοι ή σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες απειλητικές για τη ζωή. Μόνο ένας ασθενής παρουσίασε μια σοβαρή ανεπιθύμητη ενέργεια, δηλαδή δυσχέρεια αναπνευστική και δυσφορία στο στήθος και διέκοψε τη θεραπεία.

Συνολικά, 8 από τους 10 ασθενείς (80,0%) στην ομάδα των πρωτοθεραπευομένων και 12 από τους 14 ασθενείς (85,7%) που είχαν λάβει προηγούμενα θεραπεία, είχαν τουλάχιστον μία ανεπιθύμητη ενέργεια που εμφανίστηκε λόγω της θεραπείας κατά τη διάρκεια της μελέτης. Η πλειοψηφία των ανεπιθύμητων ενεργειών λόγω της θεραπείας ήταν μη σοβαρές, ήπιες έως μέτριας έντασης και αξιολογήθηκαν ως μη σχετιζόμενες με το φάρμακο της μελέτης. Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες λόγω της θεραπείας, που θεωρήθηκαν ότι σχετίζονται με το φάρμακο της μελέτης, ήταν η μυαλγία ή ο μυϊκός πόνος (7 ενέργειες σε 2 ασθενείς), η κεφαλαλγία (3 ανεπιθύμητες ενέργειες σε 2 ασθενείς) και η κόπωση (3 ανεπιθύμητες ενέργειες σε 3 ασθενείς).

Πρέπει να σημειωθεί ότι τα δεδομένα της μελέτης που παρουσιάστηκαν είναι ικανά να στηρίξουν την περαιτέρω ανάπτυξη της θεραπείας. Γι αυτό η Sanofi Genzyme σχεδιάζει να ξεκινήσει την εισαγωγή των ασθενών σε μια πιλοτική κλινική μελέτη Φάσης 3 για τη θεραπεία neoGAA το δεύτερο τρίμηνο του 2016.

Η νόσος Pompe

Να σημειωθεί ότι η νόσος Pompe είναι μια προοδευτική, εξουθενωτική και συχνά θανατηφόρα νευρομυϊκή ασθένεια που προκαλείται από τη γενετική ανεπάρκεια ή δυσλειτουργία του λυσοσωμικού ενζύμου της όξινης άλφα-γλυκοσιδάσης (GAA). Υπολογίζεται ότι 50.000 άνθρωποι σε όλο τον κόσμο ζουν με τη συγκεκριμένη νόσο. Οι ασθενείς συχνά χάνουν την ικανότητά τους να περπατήσουν και χρειάζονται αναπηρική καρέκλα για να κινηθούν. Επίσης, συχνά αντιμετωπίζουν δυσκολία στην αναπνοή και μπορεί να χρειαστούν μηχανική υποστήριξη της αναπνοής.

Ανθή Αγγελοπούλου

Η MSD με μεγάλη υπερηφάνεια, συγχαίρει τον Δρ. Γουίλιαμ Κάμπελ για την βράβευσή του με το Νόμπελ Ιατρικής και την πρωτοπορία του στην ανακάλυψη θεραπείας για την τύφλωση των ποταμών. Η τύφλωση των ποταμών, γνωστή και ως ογκοκερκίαση, είναι μια παρασιτική μόλυνση που μπορεί να προκαλέσει έντονο κνησμό, αποχρωματισμό του δέρματος, εξανθήματα και μόλυνση των ματιών που πολύ συχνά μπορεί να οδηγήσει σε μόνιμη τύφλωση. Η MSD, βασισμένη στην σημαντική ανακάλυψη των εργαστηρίων της, ανέπτυξε τη θεραπεία της ιβερμηκτίνης και μέσω ενός εκτεταμένου χορηγικού προγράμματος δωρεάς της θεραπείας, έχει καλύψει από το 1987 περισσότερους από 250 εκατομμύρια ανθρώπους στις περιοχές της Λατινικής Αμερικής, Αφρικής και Υεμένης με 2 δισεκατομμύρια θεραπείες. Το 1998, η MSD επέκτεινε το πρόγραμμα για να περιλάβει και την εξάλειψη της νόσου της λεμφικής φιλαρίασης.

Ο Δρ. Κάμπελ ξεκίνησε την καριέρα του στην MSD το 1957 στην ομάδα των εργαστηρίων έρευνας και στη διάρκεια της 30ετούς θητείας του συνέβαλλε στην ανακάλυψη της αβερμηκτίνης και μετέπειτα στην ιβερμηκτίνη που αποτέλεσε σωτήρια θεραπεία για την ογκοκερκίαση. Το βραβείο θα το μοιραστεί με τον συνεργάτη στην έρευνα Σατόσι Ομούρα. Στην κατηγορία αυτή, οι δύο επιστήμονες θα μοιραστούν το βραβείο Νόμπελ με την Γιούγιου Του, για τις ανακαλύψεις της σχετικά με μια καινοτόμα θεραπεία για την ελονοσία.

Για τον Δρ Κάμπελ, ο Keneth Frazier, Πρόεδρος και Δ/νων Σύμβουλος της MSD δήλωσε : «Είμαστε πολύ υπερήφανοι για τον συνάδελφό μας Δρ. Κάμπελ, ο οποίος με τη πρωτοπορία του, το πάθος του και την αφοσίωσή του στην καταπολέμηση ασθενειών στη διάρκεια της 30ετούς του καριέρας στα ερευνητικά εργαστήρια της MSD, επέτρεψε την ανακάλυψη της ιβερμηκτίνης», συμπληρώνοντας ότι «…το Χορηγικό Πρόγραμμα Ιβερμηκτίνης, το οποίο προωθούμε με τους συνεργάτες μας για περίπου 3 δεκαετίες, κατέστησε δυνατή τη διαθεσιμότητα του φαρμάκου αυτού, χωρίς χρέωση, σε όλους όσους είχαν προσβληθεί από την ασθένεια της τύφλωσης των ποταμών. Η δέσμευσή μας στην MSD είναι να μπορούμε να προσφέρουμε ότι καλύτερο έχει να επιδείξει η επιστήμη και η καινοτομία, έτσι ώστε να δίνουμε απαντήσεις στις παγκόσμιες προκλήσεις για θέματα υγείας…»

Επιστημονική εκδήλωση με θέμα “Η σύγχρονη προσέγγιση της θεραπείας της ΧΑΠ, όπως αυτή προκύπτει από τις πρόσφατες κατευθυντήριες οδηγίες”, πρόσφατα υπό την αιγίδα της Ελληνικής Πνευμονολογικής Εταιρείας. Χορηγός της εκδήλωσης ήταν η PharmathenHellas, η δυναμική ελληνική φαρμακευτική εταιρεία, η οποία καθιερώνεται και στο χώρο της Πνευμονολογίας προσφέροντας καινοτόμες θεραπείες που αποτελούν την αιχμή του δόρατος στην θεραπεία της ΧΑΠ, και επενδύει τόσο σε ανθρώπινο δυναμικό όσο και σε εκπαιδευτικές δραστηριότητες.

HΧρόνια Αποφρακτική Πνευμονοπάθεια (ΧΑΠ) είναι μία περίπλοκη νόσος η οποία προσβάλλει σχεδόν έναν στους εννέα ενήλικους καπνιστές, με περισσότερους από τους μισούς να μην το γνωρίζουν. Από επιδημιολογικές μελέτες και στοιχεία του παγκόσμιου οργανισμού υγείας (WHO) φαίνεται ότι 4 εκατομμύρια άνθρωποι πάσχουν από ΧΑΠ παγκοσμίως. Η νόσος είναι η τρίτη αιτία θανάτου παγκοσμίως, επιφέροντας βαρύτατο φορτίο, τόσο οικονομικό όσο και κοινωνικό. Η ποιότητα ζωής των ασθενών με ΧΑΠ επιδεινώνεται σημαντικά και είναι ιδιαίτερα λυπηρό ότι το 50% των ασθενών παραμένουν αδιάγνωστοι.

Ο πρόεδρος της συνάντησης, Καθηγητής Πνευμονολογίας - Εντατικής Θεραπείας, Ιατρική σχολή Πανεπιστημίου Αθηνών,Γ.Ν.Α «Ο Ευαγγελισμός», Γενικός Γραμματέας Ε.Π.Ε.,κ. Θεόδωρος Βασιλακόπουλος, υπογράμμισε ότι το κάπνισμα αποτελεί την κυριότερη αιτία εμφάνισης της νόσου. Οι παροξύνσεις και οι συνοσηρότητες συμβάλλουν επίσης στη συνολική βαρύτητα της νόσου σε κάθε ασθενή.

Η κα Μίνα Γκάγκα, Συντονίστρια Διευθύντρια ΕΣΥ, 7η Πνευμονολογική κλινική, ΝΝΘΑ « Η Σωτηρία»,τ. Επίκουρος Καθηγήτρια Πανεπιστημίου Αθηνώναναφέρθηκε στην “ολλανδική υπόθεση” της παθογένειας της ΧΑΠ. Εξήγησε ότι για πρώτη φορά το 1961εκφράστηκε με τους επιστήμονες της εποχής να θεωρούν ότι πρέπει να υπάρχει γενετική προδιάθεση και περιβαλλοντική έκθεση, προκειμένου ένα άτομο να εμφανίσει αποφρακτική νόσο των αεραγωγών, δηλαδή χρόνια βρογχίτιδα ή άσθμα.

Σχεδόν 55 χρόνια αργότερα – είπε – επιβεβαιώνονται οι απόψεις αυτές. Οι παθογενετικοί μηχανισμοί άσθματος και ΧΑΠ δεν συνδέονται απόλυτα, αλλά υπάρχει σαφώς μία γενετική προδιάθεση και περιβαλλοντική έκθεση, προκειμένου να εκδηλωθούν κλινικά τα εν λόγω νοσήματα.

Σύμφωνα με την κα Γκάγκα, στους ασθενείς που χορηγείται τακτική θεραπεία, μειώνεται σημαντικά ο αριθμός των παροξύνσεων, βελτιώνεται η ποιότητα ζωής και η εξέλιξη της νόσου. Οι παροξύνσεις συνδέονται με την επιδείνωση της ΧΑΠ, άρα η μείωσή τους βελτιώνει την πρόγνωση του ασθενούς, μειώνοντας παράλληλα το κόστος της θεραπείας για τον ασθενή και το σύστημα Υγείας.

Μιλώντας στην εκδήλωση, ο κ. Στέλιος Λουκίδης, Αναπληρωτής Καθηγητής Πνευμονολογίας, Β’ Πανεπιστημιακή Πνευμονολογική Κλινική ΕΚΠΑ, Νοσοκομείο «Αττικόν», αναφέρθηκε σε μία νέα νοσολογική οντότητα. Σύμφωνα με τον κ. Λουκίδη, στις τελευταίες κατευθυντήριες οδηγίες για το βρογχικό άσθμα και τη ΧΑΠ περιγράφεται για πρώτη φορά το “Σύνδρομο Αλληλεπικάλυψης Άσθματος – ΧΑΠ” (ACOS). Αφορά σε ασθενείς που έχουν χαρακτηριστικά τόσο άσθματος όσο και ΧΑΠ.

Η συμπτωματολογία του συγκεκριμένου συνδρόμου είναι ανάλογη των δύο νοσημάτων και περιλαμβάνει δύσπνοια, βήχα, σφύριγμα στην αναπνοή και περιοδικότητα. Η διάγνωση βασίζεται στο ιστορικό και σε δεδομένα από τη σπιρομέτρηση.Το ποσοστό των ασθενών με το σύνδρομο αλληλεπικάλυψης στις κλινικές μελέτες δεν είναι σαφές και επηρεάζεται από τα κριτήρια της διάγνωσης που χρησιμοποιούνται. Δεν υπάρχουν στοιχεία για την Ελλάδα. Η θεραπεία του ACOS περιλαμβάνει διακοπή καπνίσματος, εμβολιασμούς και εισπνεόμενα φάρμακα με διπλή κατεύθυνση (άσθμα και ΧΑΠ).

Ο κ. Γεώργιος Χειλάς, Επικουρικός Επιμελητής Πνευμονολογικής Μονάδας Α’ ΚΕΘ - ΕΚΠΑ Γ.Ν.Α «Ο Ευαγγελισμός», Συντονιστής Ομάδας ΧΑΠ Ε.Π.Ε., Ταμίας Ε.Π.Ε., επεσήμανε ότι η προσθήκη νέων φαρμάκων στη θεραπευτική φαρέτρα κατά της ΧΑΠ είναι επιτακτική ανάγκη. Χαρακτήρισε αποφασιστικό βήμα στη διαχείριση της νόσου τον νέο συνδυασμό διπλής βρογχοδιασταλτικής δράσης ινδακατερόλης – γλυκοπυρρονίου, η οποία σύμφωνα με τον ομιλητή, βελτιώνει την αναπνευστική λειτουργία και μειώνει τα συμπτώματα του ασθενούς.

Το γλυκοπυρρόνιο και ο σταθερός συνδυασμός γλυκοπυρρονίου - ινδακατερόλης αποτελούν νέες, καινοτόμες, εισπνεόμενες θεραπείες ξηράς σκόνης, κατάλληλες για άπαξ ημερησίως χορήγηση. Ενδείκνυνται ως βρογχοδιασταλτικές θεραπείες συντήρησης, για την ανακούφιση των συμπτωμάτων σε ενήλικες ασθενείς με χρόνια αποφρακτική πνευμονοπάθεια.

Ειδικά ο συνδυασμός γλυκοπυρρονίου - ινδακατερόλης είναι ο πρώτος σταθερός συνδυασμός αντιχολινεργικής θεραπείας και β2 αγωνιστή (LAMA/LABA). Λόγω του διπλού μηχανισμού δράσης, παρέχει επιπρόσθετη αποτελεσματικότητα.

Οι παραπάνω θεραπείες κρίθηκαν σε όλες τις κλινικές μελέτες ως ασφαλείς και καλά ανεκτές και το γεγονός αυτό συνδυάστηκε με εξαιρετικά αποτελέσματα, τόσο στην μείωση των παροξύνσεων, όσο και στην βελτίωση της πνευμονικής λειτουργίας, της δύσπνοιας αλλά και της ποιότητας ζωής. Επιπλέον, διαθέτουν τη συσκευή Breezhaler, η οποία είναι μια συσκευή χαμηλής αντίστασης ροής αέρα, κατάλληλη για όλους τους ασθενείς με ΧΑΠ, ακόμη και αυτούς με πολύ σοβαρή απόφραξη. Διαθέτει μικρό και διακριτικό μέγεθος, ενώ είναι σχεδιασμένη για να παρέχει μηχανισμούς ανάδρασης κατά την χορήγηση της δόσης, εξασφαλίζοντας την συμμόρφωση του ασθενούς.