Η τελευταία Τετάρτη του Μαΐου έχει θεσπιστεί από τη Διεθνή Ομοσπονδία Multiple Sclerosis International Federation (MSIF), ως η Παγκόσμια Ημέρα για την Πολλαπλή Σκλήρυνση και συντονισμένες εκδηλώσεις λαμβάνουν χώρα σε ολόκληρο τον κόσμο
Η Πολλαπλή Σκλήρυνση (ΠΣ) είναι μια χρόνια διαταραχή του Κεντρικού Νευρικού Συστήματος (ΚΝΣ) που επηρεάζει τη φυσιολογική λειτουργικότητα του εγκεφάλου, των οπτικών νεύρων και του νωτιαίου μυελού μέσω φλεγμονής και απώλειας ιστού. Η εξέλιξη της ΠΣ έχει ως αποτέλεσμα αυξανόμενη απώλεια σωματικών και νοητικών (π.χ. μνήμη) λειτουργιών. Περίπου 2,5 εκατομμύρια ασθενείς νοσούν παγκοσμίως εκ των οποίων περίπου 10.000 βρίσκονται στην Ελλάδα. Προσβάλλει κατά πλειοψηφία νέους ενήλικες, στην πιο παραγωγική ηλικία των 20-40 ετών και επιφέρει σοβαρές κοινωνικές επιπτώσεις.
Τα άτομα με ΠΣ δύναται να διαγνωσθούν ως πάσχοντα από υποτροπιάζουσες μορφές ΠΣ (RMS), στις οποίες περιλαμβάνεται η υποτροπιάζουσα διαλείπουσα ΠΣ (RRMS) και η δευτεροπαθώς προϊούσα ΠΣ (SPMS) ή από πρωτοπαθώς προϊούσα ΠΣ (PPMS).
Η απώλεια σωματικών και νοητικών λειτουργιών στην RMS προκαλείται από δύο τύπους βλαβών που έχουν ως αποτέλεσμα την απώλεια νευρώνων και εγκεφαλικού ιστού - διακριτές φλεγμονώδεις αλλοιώσεις (που αναφέρονται ως εστιακές βλάβες) και πιο εκτεταμένες φλεγμονώδεις νευροεκφυλιστικές διεργασίες (που αναφέρονται ως διάχυτη βλάβη). Οι εστιακές βλάβες μπορούν να εκδηλωθούν κλινικά ως υποτροπές. Η διάχυτη βλάβη ξεκινά από νωρίς στην πορεία της νόσου, συχνά περνά απαρατήρητη και συνδέεται επίσης με απώλεια εγκεφαλικού ιστού και αθροιστική λειτουργική απώλεια.
Η προσθήκη της μαγνητικής τομογραφίας άλλαξε το μέλλον της διάγνωσης της πάθησης ενώ και οι θεραπείες έχουν εξελιχθεί πολύ. Επιπλέον, από 1 ή 2 θεραπείες που είχαμε στο παρελθόν σήμερα είναι 12, και σύμφωνα με τους ειδικούς είναι αποτελεσματικές και προσφέρουν στους ασθενείς καλύτερη ποιότητα ζωής.
Τι γνωρίζουμε για τον διπλό μηχανισμό της φλεγμονής και της νευροεκφύλισης;
Σύμφωνα με τους ειδικούς, στην ΠΣ, οι βλάβες που απεικονίζονται στην μαγνητική τομογραφία ονομάζονται εστιακές βλάβες- είναι βλάβες σχετικά με σαφήνεια περιχαρακωμένες. Εκτός από αυτές τις βλάβες, υπάρχουν όμως και άλλες βλάβες, οι οποίες δεν είναι φανερές στη μαγνητική τομογραφία -τουλάχιστον με τους μαγνητικούς τομογράφους που έχουμε σήμερα διαθέσιμους. Αυτές είναι οι περίφημες διάχυτες βλάβες, οι οποίες δεν είναι φλεγμονώδους αιτιολογίας, όπως οι εστιακές, αλλά νευροεκφυλιστικής αιτιολογίας. Οι βλάβες αυτές προκαλούν εγκεφαλική ατροφία και είναι εκείνες που ευθύνονται για τις σοβαρές διαταραχές μνήμης που πια καταγράφουμε με σαφήνεια στους ασθενείς, μετά από ένα ορισμένο διάστημα, στην εξέλιξη της νόσου. Οι διάχυτες βλάβες σχετίζονται με την ατροφία του εγκεφάλου και η ατροφία του εγκεφάλου σχετίζεται με το γνωσιακό έλλειμμα. Η εγκεφαλική ατροφία σχετίζεται και με κινητικό έλλειμμα. Δηλαδή, ο ασθενής είτε δεν μπορεί να περπατήσει με ευκολία, με ευταξία είτε δεν έχει δύναμη. Με την ατροφία συνδυάζονται επίσης και διαταραχές της ούρησης. Πρωταρχικός στόχος είναι να απαλλαγεί ο ασθενής από τις υποτροπές, που είναι μια εξαιρετικά δυσάρεστη κατάσταση και κατά δεύτερο (και ουσιωδέστερο) να προστατευτεί από το ενδεχόμενο της αναπηρίας. Και όταν λέμε αναπηρία, δεν εννοούμε μόνο κινητική αναπηρία, το να μην μπορεί δηλαδή να βαδίσει καλά, αλλά και τη γνωσιακή αναπηρία. Επομένως, ο στόχος πρέπει να είναι διπλός- αφενός μεν να καλυτερεύσει την τρέχουσα καθημερινότητα του ασθενούς με τη μείωση των υποτροπών, αφετέρου δε να τον προστατεύσει από το ενδεχόμενο της κινητικής ή γνωσιακής αναπηρίας. Η ΠΣ είναι διάσημη, όχι γιατί σκοτώνει, αλλά κυρίως γιατί παραμορφώνει την ποιότητα ζωής μας και πληγώνει το lifestyle μας. Οι ασθενείς, αυτό που θέλουν κατ’ αρχήν να περιφρουρήσουν, είναι τον τρόπο ζωής τους, μετά την ποιότητα της ζωής τους και στο τέλος τη ζωή τους. Στην Ιατρική αυτό είναι πλέον το πιο σημαντικό. Κι αυτό ισχύει για όλες τις παθήσεις. Τον πάσχοντα από κατάθλιψη ή χρόνιο πονοκέφαλο, δεν μπορεί να τον καταλάβει κανείς. Ο ασθενής όμως που κουτσαίνει ή που δεν μπορεί να συγκρατήσει τα ούρα του, πρέπει να αλλάξει τον τρόπο της ζωής του.
Στην Ιατρική και ειδικά στο θέμα της ΠΣ οι ειδικοί προσπαθούν να δώσουν στον ασθενή την αποτελεσματικότερη θεραπεία, όσο το δυνατόν πιο γρήγορα. Ανάλογα με την αποτελεσματικότητα και την ασφάλειά τους, τα φάρμακα για την ΠΣ χωρίζονταν μέχρι σήμερα σε δύο κατηγορίες: τα πρώτης γραμμής (π.χ. ιντερφερόνες, glatirameracetate κ.ά.) και δεύτερης γραμμής (π.χ. φινγκολιμόδη, ναταλιζουμάμπη κ.ά.- αν και σε επιθετική νόσο και αυτά μπορούν να χρησιμοποιηθούν ευθύς εξαρχής).
Η θεραπεία ξεκινάει κατ’ αρχήν με φάρμακα πρώτης επιλογής, όταν όμως ο ασθενής δεν ανταποκρίνεται, όταν δηλαδή η αναπηρία του επιδεινώνεται, κάνει υποτροπές και εμφανίζονται εστίες στη μαγνητική τομογραφία ή έχουμε ενδείξεις ότι έχει εγκεφαλική ατροφία, τότε προχωράμε σε θεραπείες δεύτερης γραμμής. Στόχος σε κάθε περίπτωση είναι να προλάβουμε την οριστική επιδείνωση, που πολλές φορές είναι και μη αναστρέψιμη.
Ωστόσο, τα τελευταία χρόνια, η διάκριση μεταξύ φαρμάκων πρώτης και δεύτερης γραμμής, έχει υποχωρήσει. Οι επίσημες ενδείξεις από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων (ΕΜΑ) για τις καινούριες θεραπείες, που είναι πολύ δυνατές, δεν θέτουν περιορισμό στη χορήγησή τους (ως πρώτης ή δεύτερης γραμμής). Η νοοτροπία αλλάζει και πλέον η επιλογή της θεραπείας μπαίνει στην κρίση του γιατρού και του ασθενούς, με τον τελευταίο να συμμετέχει πάρα πολύ στην επιλογή της κατάλληλης για αυτόν θεραπείας.
Πρώτοι θεραπευτικοί στόχοι στη ΠΣ ήταν η μείωση των υποτροπών και η καθυστέρηση εμφάνισης αναπηρίας. Με την MRI δείκτη των βλαβών ΠΣ, μετράμε με τη μείωση του όγκου του εγκεφάλου (BVL), την ατροφία του, που εκπροσωπεί την εστιακή και διάχυτη βλάβη της ΠΣ αντίστοιχα. Η BVL παρατηρείται από τα αρχικά στάδια της ΠΣ με ετήσια συχνότητα 3 με 5 φορές υψηλότερη από των υγιών ατόμων. Συνδέεται και προκαθορίζει την μελλοντική αναπηρία. Οι 3 παράμετροι (υποτροπές, αναπηρία, MRI) αποτέλεσαν τους πρώτους στόχους αξιολόγησης της θεραπείας. Η αποτελεσματικότητα είναι σημαντική όσο περισσότερο μειώνονται οι παράμετροι αυτοί. Από το 2009 συζητήθηκε ο όρος «Απελευθέρωση από τη δραστηριότητα της νόσου» με αφορμή την κυκλοφορία σκευασμάτων υψηλής αποτελεσματικότητας. Πρόσφατα εμπλουτίσθηκε ως «Έλλειψη Αποδειχθείσας Δραστηριότητας της ΠΣ {No Evidence of Disease Activity (NEDA)}». Αποτελεί αυτό μέτρο αυξανόμενης χρήσης για αξιολόγηση των θεραπειών και αποτελείται από 3 στοιχεία: 1) Έλλειψη Υποτροπών 2)Έλλειψη Εξέλιξης της Αναπηρίας 3) Έλλειψη Ενεργών Βλαβών στην MRI, αντικατοπτρίζοντας κυρίως την εστιακή φλεγμονώδη δραστηριότητα της νόσου. Συμπεριλαμβάνοντας την εκφυλιστική διάχυτη δραστηριότητα με την προσθήκη 4ου στοιχείου (BVL) καλύπτεται και το σκέλος των γνωσιακών διαταραχών που χαρακτηρίζουν την πορεία της ΠΣ και το μέτρο αξιολόγησης και θεραπευτικός στόχος πλέον είναι το NEDA-4, όπως παρουσιάσθηκε στο πρόσφατο συνέδριο της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας τον Απρίλιο 2015.
Η δημιουργία μετρικού δείκτη αξιολόγησης αποσκοπεί στη διαχείριση της ΠΣ διαγνωστικά και θεραπευτικά με έγκαιρη έναρξη ορθής θεραπείας, ώστε να καθυστερήσει η εξέλιξή της με διατήρηση καλής ποιότητας ζωής και δραστηριότητας για τον πάσχοντα για μεγάλο διάστημα.
Γνωρίζοντας το διπλό μηχανισμό της νόσου, στόχος είναι η μακροπρόθεσμη θεραπευτική αντιμετώπιση & δεν αρκεί μόνο η βραχυπρόθεσμη προσέγγιση όπως ο έλεγχος των υποτροπών και η μείωση του φορτίου των εστιών στη μαγνητική τομογραφία. Η προστασία της κινητικής και νοητικής λειτουργικότητας των ασθενών, η μείωση δηλαδή της εξέλιξης της αναπηρίας και του ρυθμού απώλειας εγκεφαλικού όγκου, αποτελεί τη μακροχρόνια θεραπευτική προοπτική στην Πολλαπλή Σκλήρυνση. Σύμφωνα με τα τελευταία επιστημονικά δεδομένα, ο έλεγχος της νόσου έχει τώρα 4 στόχους (1) απουσία υποτροπών, (2) απουσία ενεργών ή νέων εστιών στη μαγνητική τομογραφία, (3) μη εξέλιξη της αναπηρίας, και (4) μείωση του ρυθμού απώλειας εγκεφαλικού όγκου, το οποίο αναφέρεται ως NEDA 4 (No Evidence of Disease Activity-καμία ένδειξη ενεργότητας νόσου). Όσον αφορά τις νοητικές λειτουργίες επηρεάζονται η οπτική μνήμη, η προσοχή, η ταχύτητα επεξεργασίας πληροφοριών και η συγκέντρωση, ακόμη και στην αρχή της νόσου, που ασφαλώς έχει σχέση με την μείωση του εγκεφαλικού όγκου, λόγω ατροφίας
Μια ελπιδοφόρα θεραπεία για την πολλαπλή σκλήρυνση
Διαθέσιμη πλέον και στη χώρα μας είναι η θεραπεία με πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη βήτα-1α για τη θεραπεία της πολλαπλής σκλήρυνσης καθώς μπήκε στη Θετική Λίστα των συνταγογραφούμενων φαρμάκων τα οποία καλύπτονται από τα Ασφαλιστικά Ταμεία.
Η ευρωπαϊκή έγκριση της πεγκιντερφερόνηςβήτα-1α βασίστηκε στα αποτελέσματα μιας από τις πιο εκτεταμένες πιλοτικές μελέτες που έχουν διεξαχθεί με ιντερφερόνες, της διετούς μελέτης φάσης ΙΙΙ ADVANCE, στην οποία συμμετείχαν περισσότεροι από 1.500 ασθενείς με υποτροπιάζουσα διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση. Επιπλέον, η πεγκιντερφερόνηβήτα-1α είναι η μόνη πεγκυλιωμένη ιντερφερόνη που έχει εγκριθεί για τη θεραπεία της υποτροπιάζουσας-διαλείπουσας πολλαπλής σκλήρυνσης. Να σημειώσουμε ότι χορηγείται υποδορίως μια φορά κάθε δύο εβδομάδες με μια νέα, έτοιμη προς χρήση συσκευή αυτοχορήγησης.
Σύμφωνα με τον Νευρολόγο και Διευθυντή του Ιατρικού Τμήματος της GENESIS Pharma, κ. Γιώργο Καραχάλιο: «Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια χρόνια νόσος που επηρεάζει τους ασθενείς σε μια πολύ δυναμική ηλικία, γι΄αυτό και είναι κρίσιμο να μπορούν να παραμένουν δραστήριοι και να έχουν ποιότητα ζωής σε βάθος χρόνου. Η διαρκής διεύρυνση των θεραπευτικών επιλογών για τους Έλληνες ασθενείς που ξεπερνά πλέον τις 10 θεραπείες, μας φέρνει πιο κοντά στο στόχο της καλύτερης διαχείρισης της πολλαπλής σκλήρυνσης και της εξατομίκευσης της θεραπείας. Η πεγκιντερφερόνη βήτα-1a είναι η πέμπτη εγκεκριμένη θεραπεία της διεθνούς φαρμακευτικής εταιρείας Biogen που κυκλοφορεί για τους ασθενείς με πολλαπλή σκλήρυνση και σηματοδοτεί τη διεύρυνση του χαρτοφυλακίου της με θεραπείες που καλύπτουν εξατομικευμένες ανάγκες των ασθενών, θεραπείες που επιτρέπουν μια ευελιξία στη διαχείριση της ασθένειάς τους. Εμείς από την πλευρά μας, μέσα από τη μακροχρόνια συνεργασία μας με την Biogen, κάνουμε μια διαρκή προσπάθεια να διασφαλίζουμε την πρόσβαση των χιλιάδων ασθενών στην Ελλάδα στο συγκεκριμένο χαρτοφυλάκιο που προκύπτει μέσα από μια πολύ σημαντική ερευνητική δραστηριότητα στην πολλαπλή σκλήρυνση που μετρά περισσότερα από 30 χρόνια».
Ενώ, ο Καθηγητής Νευρολογίας του Πανεπιστημίου Πατρών, κ. Παναγιώτης Παπαθανασόπουλος, Διευθυντής Νευρολογικής Κλινικής ΠΓΝΠ ανέφερε ότι η ασφάλεια και η αποτελεσματικότητα που έχει επιδείξει η πεγκιντερφερόνηβήτα-1α σε συνδυασμό με το λιγότερο συχνό δοσολογικό σχήμα, προσδίδει στον ασθενή ελευθερία και ανεξαρτησία να πραγματοποιεί τις επαγγελματικές και λοιπές δραστηριότητες του καθώς θα ασχολείται μόνο 2 φορές το μήνα με τη θεραπεία του.
Μια σημαντική ερευνητική συνεργασία για την Πολλαπλή Σκλήρυνση
Η Sanofi Genzyme, η εξειδικευμένη παγκόσμια επιχειρησιακή μονάδα της Sanofi, ανακοίνωσε ερευνητική συνεργασία με την Iατρική Σχολή Johns Hopkins στο θεραπευτικό πεδίο της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Σύμφωνα με την ανακοίνωση στο site της εταιρείας στο εξωτερικό, η συνεργασία αυτή θα εστιαστεί στην ανάπτυξη νέων στρατηγικών με στόχο την κατανόηση των υποκείμενων αιτίων που οδηγούν στην εξέλιξη της νόσου.
Μια κοινή επιτροπή από τη Sanofi Genzyme και το Κέντρο Πολλαπλής Σκλήρυνσης Johns Hopkins (Johns Hopkins Multiple Sclerosis Center) θα καθοδηγούν τη συνεργασία, που θα αξιοποιήσει συγκεκριμένες τεχνολογίες και μεθοδολογίες ώστε να αναπτυχθούν νέες θεραπευτικές προσεγγίσεις για την αντιμετώπιση της εξέλιξης της νόσου.
Ως ένα από τα μεγαλύτερα κλινικά και ερευνητικά κέντρα για την Πολλαπλή Σκλήρυνση παγκοσμίως, το Johns Hopkins Multiple Sclerosis Center προσφέρει ένα μεγάλο φάσμα τεχνογνωσίας και νέων ερευνητικών προσεγγίσεων, που συμπληρώνουν τις ερευνητικές προτεραιότητες του τμήματος Πολλαπλής Σκλήρυνσης της Sanofi Genzyme.
Αξίζει να σημειωθεί ότι, το χαρτοφυλάκιο της Sanofi Genzyme, στη διερεύνηση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης, περιλαμβάνει συνεργασίες με ακαδημαϊκά ιατρικά κέντρα που ερευνούν την παθογένεση της νόσου και την ανάπτυξη νέων μεθόδων θεραπευτικής προσέγγισης. Ανάμεσα τους συμπεριλαμβάνονται η αναγνώριση βιοδεικτών για την εξέλιξη της νόσου και η διερεύνηση στρατηγικών με στόχο την αντιμετώπιση του νευροεκφυλισμού, τον βασικό παράγοντα που οδηγεί στην αναπηρία στην Πολλαπλή Σκλήρυνση.
Ιντερφερόνες: ασφάλεια και αποτελεσματικότητα στη μακροχρόνια χρήση
Οι ιντερφερόνες, τα φάρμακα που χρησιμοποιούνται ευρέως εδώ και τουλάχιστον 20 χρόνια για την πρόληψη των υποτροπών στην σκλήρυνση κατά πλάκας έχουν αποδείξει την αποτελεσματικότητά τους, έχοντας ουσιαστικά μεταβάλλει μέσα στο χρόνο τη φυσική πορεία της νόσου και ουσιαστικά βοηθήσει πολλούς ασθενείς. Αυτό σημαίνει ότι μικρότερος αριθμός ασθενών σε σχέση με παλαιότερα εμφανίζουν σοβαρή αναπηρία και σαφώς πιο πολλοί ασθενείς παραμένουν για μεγάλα χρονικά διαστήματα χωρίς υποτροπές σε σχέση με το παρελθόν.
Οι ασθενείς με υποτροπιάζουσα ΠΣ που λαμβάνουν ιντερφερόνες έχουν πολύ μικρότερες πιθανότητες να αναπτύξουν την προοδευτική μορφή της νόσου, σε σχέση με εκείνους που δεν λαμβάνουν. Φαίνεται μάλιστα ότι όσο πιο νωρίς γίνεται η έναρξη της θεραπείας με ιντερφερόνη - ακόμη και από το πρώτο σύμπτωμα - τόσο πιο σημαντική είναι η αποτελεσματικότητα του φαρμάκου και τόσο μεγαλύτερη η διάρκεια του αποτελέσματος. Επιστημονικές μελέτες έχουν αποδείξει ότι οι ασθενείς που αρχίζουν θεραπεία με ιντερφερόνη από το πρώτο κλινικό επεισόδιο, έχουν λιγότερες υποτροπές και καλύτερη εξέλιξη όσον αφορά στη νευρολογική ανικανότητα, σε βάθος χρόνου, σε σχέση με αυτούς που καθυστερούν να λάβουν αγωγή.
Η λήψη ιντερφερόνης από το πρώτο σύμπτωμα καθυστερεί την εμφάνιση κλινικά επιβεβαιωμένης ΠΣ κατά 56%, όπως φαίνεται από δημοσιευμένες μελέτες της υποδόριας ιντερφερόνης β-1α (χορήγηση 3 φορές εβδομαδιαία). Πέρα από αποτελεσματικές, ωστόσο, οι ιντερφερόνες είναι και ασφαλείς, όπως προκύπτει από τα δεδομένα 2 δεκαετιών, με τις τοπικές αντιδράσεις να είναι πλέον αντιμετωπίσιμες και τις σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες να εμφανίζονται σπάνια. Σε πρόσφατη μελέτη, φαίνεται ότι οι ανεπιθύμητες ενέργειες δεν διαφέρουν σε συχνότητα και σοβαρότητα ούτε στον παιδιατρικό πληθυσμό και για το λόγο αυτό η ιντερφερόνη β-1α (υποδόρια μορφή, 3 ενέσεις εβδομαδιαίως) μπορεί επισήμως να χορηγείται ακόμη και σε παιδιά μεγαλύτερα των 2 ετών.
Επιπλέον, σε μια μελέτη ασφάλειας της Ιντερφερόνης β-1α (3 ενέσεις εβδομαδιαία, υποδόρια) στην εγκυμοσύνη, δεν προέκυψαν αυξημένα ποσοστά αυτόματων αποβολών, ούτε περισσότερες περιπτώσεις ανωμαλιών στα νεογνά, από αυτές που παρατηρούνται γενικά σε υγιείς γυναίκες. Είναι σημαντικό να αναφερθεί ότι δεν είναι πιο συχνές οι γεννήσεις νεογνών με χαμηλό βάρος από μητέρες που εκτέθηκαν σε ιντερφερόνη β-1α σε σύγκριση με το γενικό πληθυσμό. Τα αποτελέσματα αυτά είναι πολύ σημαντικά καθώς αφορούν άμεσα τις νέες γυναίκες, οι οποίες προσβάλλονται με σαφώς μεγαλύτερη συχνότητα από ΠΣ στην αναπαραγωγική ηλικία.
Θεραπείες που «σώζουν εγκέφαλο»
Θεραπείες που αποδεδειγμένα «σώζουν εγκέφαλο» όπως η φινγκολιμόδη, αναχαιτίζουν δηλαδή την εξέλιξη της εγκεφαλικής ατροφίας, πρέπει να βρίσκονται σε υψηλή θέση στις θεραπευτικές μας επιλογές. Μάλιστα οι θεραπείες αυτές πρέπει να ξεκινούν έγκαιρα, αφού όλα συγκλίνουν πως «ο χρόνος είναι εγκέφαλος» (timeisbrain). Μια εικόνα που ιδιαίτερα συχνά προσομοιάζει την νόσο και τι «βλέπουμε» από αυτή είναι αυτή του παγόβουνου. Οι υποκλινικές υποτροπές, οι βλάβες της φαιάς ουσίας, η «φυσιολογικής εμφάνισης» λευκή ουσία, η καλπάζουσα ατροφία ιδίως της φαιάς ουσίας, η σταδιακή αντικατάσταση της φλεγμονής από νευροεκφύλιση, είναι μερικά από αυτά που βρίσκονται κάτω από την «επιφάνεια». Πιο παλιά το κλινικά μεμονωμένο σύνδρομο (CIS) δεν ήταν στόχος θεραπείας. Ακόμη και σήμερα το ακτινολογικά μεμονωμένο σύνδρομο (RIS) δεν είναι. «Πώς όμως μπορούμε να αρνηθούμε αγωγή σε ένα ασθενή με RIS, με θετικά για τη νόσο ευρήματα στο ΕΝΥ και συνύπαρξη γνωστικών διαταραχών;» επισημαίνουν οι ειδικοί. Γι αυτό πρέπει, όπως υποστηρίζουν, να αλλάξουν τον τρόπο που προσεγγίζουν διαγνωστικά και θεραπευτικά τη νόσο. Η πολλαπλή σκλήρυνση είναι μια κακή νόσος και οι γνωστικές διαταραχές που εμφανίζονται στους πιο πολλούς ασθενείς την κάνουν χειρότερη. Θεραπείες που “σώζουν εγκέφαλο” πρέπει να εφαρμόζονται έγκαιρα, ακόμη και σε ασθενείς σε πολύ πρώιμα στάδια ή/και με μικρότερη φυσική αναπηρία.
Πολλά υποσχόμενη θεραπεία ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας
Ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας αποτελεί μια νέα πολλά υποσχόμενη, θεραπεία για ασθενείς με Υποτροπιάζουσα Διαλείπουσα Πολλαπλή Σκλήρυνση. Όπως αναφέρει ο Νευρολόγος, Επιμελητής Α, ΠΑΓΝΗ κ. Βασίλης Μαστοροδήμος, πρόκειται για μια πρώτης γραμμής από του στόματος θεραπεία, η οποία, στις πιλοτικές μελέτες έχει αποδείξει ότι μειώνει σημαντικά τις υποτροπές και τις εστίες του εγκεφάλου και καθυστερεί την εξέλιξη της αναπηρίας, παρουσιάζοντας παράλληλα ευνοϊκό προφίλ ασφάλειας και ανοχής.
Η θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα φέρνει μια νέα προσέγγιση στην αντιμετώπιση της νόσου, ενεργοποιώντας το μονοπάτι Nrf2, μέσω του οποίου επιτυγχάνεται αντιφλεγμονώδης και αντιοξειδωτική δράση. Στη μελέτη φάσης ΙΙΙ DEFINE, το νέο χάπι πρώτης γραμμής χορηγήθηκε δύο φορές ημερησίως και μείωσε σημαντικά το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 49%, την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών κατά 53%, και τον κίνδυνο εξέλιξης της αναπηρίας, επιβεβαιωμένη στις 12 εβδομάδες, όπως μετρήθηκε με την κλίμακα αναπηρίας EDSS, κατά 38%, σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο, μετά από 2 χρόνια.
Ενώ, στη μελέτη φάσης ΙΙΙ CONFIRM, η οποία συμπεριελάμβανε ως θεραπεία αναφοράς μια ομάδα που λάμβανε οξική γλατιραμέρη (GA) συγκρινόμενη με εικονικό φάρμακο, ο φουμαρικός διμεθυλεστέρας, χορηγούμενος 2 φορές ημερησίως, μείωσε την ετησιοποιημένη συχνότητα υποτροπών (ARR) κατά 44% & το ποσοστό των ασθενών που υποτροπίασαν κατά 34%, συγκριτικά με το εικονικό φάρμακο. Τέλος, πάνω από 135.000 ασθενείς έχουν λάβει θεραπεία με φουμαρικό διμεθυλεστέρα παγκοσμίως.
Αποτελεσματική η αλεμτουζουμάμπη στην πολλαπλή σκλήρυνση
Νέα στοιχεία μαγνητικής τομογραφίας (MRI) από το πρόγραμμα κλινικής ανάπτυξης της αλεμτουζουμάμπης ανακοίνωσε η Genzyme, στην 67η Ετήσια Συνέλευση της Αμερικανικής Ακαδημίας Νευρολογίας (ΑΑΝ). Σύμφωνα με τα αποτελέσματα στους ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση (RRMS) οι οποίοι έλαβαν θεραπεία με αλεμτουζουμάμπη κατά τη διάρκεια των πιλοτικών μελετών Φάσης ΙΙΙ, οι επιδράσεις που παρατηρήθηκαν στην μαγνητική τομογραφία στις διετείς μελέτες διατηρήθηκαν για δύο επιπλέον χρόνια στη μελέτη επέκτασης (τα έτη τρία και τέσσερα). Μετά τις πρώτες δύο συνεδρίες της θεραπείας στις πιλοτικές μελέτες, οι οποίες δόθηκαν το μήνα μηδέν και το 12ο μήνα, περίπου το 70% των ασθενών που έλαβαν αλεμτουζουμάμπη δεν έλαβαν πρόσθετη θεραπεία κατά τα επόμενα τρία χρόνια, μέχρι και τον 48ο μήνα.
Οι μελέτες Φάσης ΙΙΙ της αλεμτουζουμάμπης ήταν τυχαιοποιημένες, διετείς πιλοτικές μελέτες που συνέκριναν τη θεραπεία με αλεμτουζουμάμπη έναντι της υψηλής δόσης υποδόριας ιντερφερόνη βήτα-1α, σε ασθενείς με υποτροπιάζουσα-διαλείπουσα πολλαπλή σκλήρυνση που είχαν ενεργή νόσο και οι οποίοι είτε ξεκινούσαν τη θεραπεία (CARE-MS I) είτε είχαν ανεπαρκή ανταπόκριση σε άλλη θεραπεία (CARE-MS II).
Κατά το τέταρτο έτος, το προφίλ των ανεπιθύμητων ενεργειών της αλεμτουζουμάμπης ήταν σύμφωνο με αυτό που παρατηρήθηκε κατά τη διάρκεια των πιλοτικών μελετών. Το ποσοστό της ατροφίας του εγκεφάλου, όπως μετράται με το κλάσμα του παρεγχύματος του εγκεφάλου (BPF), μειώθηκε σταδιακά σε διάστημα τεσσάρων ετών, στους ασθενείς που έλαβαν αλεμτουζουμάμπη στη μελέτη CARE-MS I. Μεταξύ των ασθενών που έλαβαν αλεμτουζουμάμπη στη μελέτη CARE-MS II, το ποσοστό της εγκεφαλικής ατροφίας μειώθηκε σταδιακά σε διάστημα τριών ετών και παρέμεινε σε χαμηλά επίπεδα κατά το τέταρτο έτος. Και στις δύο μελέτες, η μέση ετήσια απώλεια όγκου του εγκεφάλου ήταν μικρότερη του -0.20% στα έτη τρία και τέσσερα, η οποία ήταν χαμηλότερη από ό,τι παρατηρήθηκε κατά τη διάρκεια των διετών πιλοτικών μελετών.
Στη μελέτη CARE-MS I και II, η θεραπεία με αλεμτουζουμάμπη μείωσε σημαντικά τον κίνδυνο εμφάνισης νέων βλαβών συγκριτικά με την ιντερφερόνη βήτα-1α. Στην μελέτη επέκτασης, οι περισσότεροι από τους ασθενείς που έλαβαν αλεμτουζουμάμπη από τις μελέτες CARE-MS I και II δεν παρουσίασαν νέες βλάβες και δραστηριότητα στη Μαγνητική Τομογραφία κατά τα έτη τρία και τέσσερα (περίπου 70%).
Η ατροφία του εγκεφάλου αποτελεί μία από τις πιο καταστροφικές παθολογικές καταστάσεις που επισυμβαίνουν στην Πολλαπλή Σκλήρυνση [1]. Παρατηρείται από τα πρώτα στάδια της νόσου και μπορεί να οδηγήσει σε μη αναστρέψιμη νευρολογική και γνωστική δυσλειτουργία. Δεδομένης της σύνδεσής της με την αναπηρία, ο έλεγχος ή η πρόληψη της ατροφίας του εγκεφάλου αποτελεί ένα σημαντικό στόχο της θεραπευτικής αντιμετώπισης της Πολλαπλής Σκλήρυνσης. Επιπλέον, οι μετρήσεις της Μαγνητικής Τομογραφίας που περιλαμβάνουν την ενεργότητα της βλάβης θεωρούνται χρήσιμα εργαλεία για την αξιολόγηση της επίδρασης των θεραπειών της Πολλαπλής Σκλήρυνσης, και η ενεργότητα της βλάβης είναι μεταξύ των πολλών προγνωστικών παραγόντων για δυσμενείς κλινικές εκβάσεις.
Τα αποτελέσματα ασφαλείας από το δεύτερο έτος της μελέτης επέκτασης που έχουν ανακοινωθεί στο παρελθόν. Δεν αναγνωρίστηκαν νέοι κίνδυνοι. Οι πιο συχνές ανεπιθύμητες ενέργειες της αλεμτουζουμάμπης είναι: εξάνθημα, πονοκέφαλος, πυρετός, ρινοφαρυγγίτιδα, ναυτία, λοίμωξη του ουροποιητικού συστήματος, κόπωση, αϋπνία, λοιμώξεις του ανώτερου αναπνευστικού, ιός του έρπητα, κνίδωση, κνησμός, διαταραχές του θυρεοειδούς αδένα, μυκητιασική λοίμωξη, αρθραλγία, πόνος στα άκρα, οσφυαλγία, διάρροια, παραρρινοκολπίτιδα, στοματοφαρυγγικός πόνος, παραισθησία, ζάλη, κοιλιακός πόνος, ερυθρότητα και έμετος. Άλλες σοβαρές ανεπιθύμητες ενέργειες που σχετίζονται με αλεμτουζουμάμπη περιλαμβάνουν την αυτοάνοση νόσο του θυρεοειδούς, την αυτοάνοση κυτταροπενία, τις λοιμώξεις και την πνευμονίτιδα. Ένα πρόγραμμα διαχείρισης του κινδύνου που ενσωματώνει την εκπαίδευση και την παρακολούθηση συμβάλλει στην υποστήριξη της έγκαιρης διάγνωσης και τη διαχείριση αυτών των προσδιορισμένων κινδύνων.
Πάνω από το 90% των ασθενών που υποβλήθηκαν σε θεραπεία με αλεμτουζουμάμπη στις μελέτες CARE-MS Φάσης ΙΙΙ εντάχθηκαν στη μελέτη επέκτασης. Οι ασθενείς ήταν κατάλληλοι να λάβουν επιπλέον θεραπεία με αλεμτουζουμάμπη στη μελέτη επέκτασης ή παρουσίαζαν τουλάχιστον μια υποτροπή ή τουλάχιστον δυο νέες ή αυξανόμενες βλάβες εγκεφάλου ή νωτιαίου μυελού. Μαγνητικές τομογραφίες λήφθηκαν κατά την έναρξη της CARE-MS, και στον 12ο, 24ο, 36ο και 48ο μήνα.
Στη μελέτη CARE-MS I, η αλεμτουζουμάμπη ήταν σημαντικά πιο αποτελεσματική από την ιντερφερόνη βήτα-1α στη μείωση της ετήσιας συχνότητας υποτροπών. Η διαφορά που παρατηρήθηκε στην επιβράδυνση της εξέλιξης της αναπηρίας δεν ήταν στατιστικά σημαντική. Στη μελέτη CARE-MS II, η αλεμτουζουμάμπη ήταν σημαντικά πιο αποτελεσματική από την ιντερφερόνη βήτα-1α στη μείωση της ετήσιας συχνότητας υποτροπών, και η συσσώρευση της αναπηρίας επιβραδύνθηκε σημαντικά σε ασθενείς στους οποίους χορηγήθηκε αλεμτουζουμάμπη αντί της ιντερφερόνης βήτα-1α.
«Προορισμός: Μια καλύτερη Ζωή. Σκέψου θετικά!»
Με το μήνυμα «Προορισμός: Μια καλύτερη Ζωή. Σκέψου θετικά!» η Novartis Hellas ανακοίνωσε την έναρξη της Εκστρατείας Ενημέρωσης Κοινού για την Πολλαπλή Σκλήρυνση, η οποία υλοποιείται υπό την αιγίδα της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας ενώ φέρει και τη στήριξη της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας. Στόχος της εκστρατείας, είναι η ενημέρωση του κοινού, αλλά και η ενθάρρυνση της θετικής στάσης των ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας ότι μπορούν να έχουν μια γεμάτη ζωή και ότι είναι σημαντικό να διαφυλάξουν τη λειτουργικότητα του μυαλού και του σώματος, αλλά και την πνευματική και σωματική τους ανεξαρτησία.
Σύμφωνα με τον Καθηγητή Νευρολογίας ΑΠΘ και Γραμματέα της Ελληνικής Ακαδημίας Νευροανοσολογίας κ. Νικόλαο Γρηγοριάδη «Πρωταρχικός στόχος της επιστημονικής κοινότητας παραμένει η μακροπρόθεσμη αντιμετώπιση της νόσου, η οποία πλέον σε σημαντικό βαθμό είναι εφικτή. Η προστασία της κινητικής και νοητικής λειτουργικότητας των ασθενών αποτελούν κυρίαρχους στόχους μέσω μακροχρόνιου ελέγχου της ενεργότητας της νόσου και της νευροπροστασίας στην Πολλαπλή Σκλήρυνση. Η σταθερή και συνεπής συνεργασία ασθενών – ιατρών, η έγκαιρη ενημέρωση αλλά και η σωστή ψυχολογική στήριξη, η αποκατάσταση και η σωματική άσκηση αποτελούν καθοριστικούς παράγοντες για την καλύτερη διαχείριση της νόσου.»
Η κα Μαρία Μαμαλάκη, Γενική Γραμματέας της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας, επισημαίνει ότι οι ασθενείς έχουν επιλέξει να είναι ΑμΣΚΠ και όχι Σκληρυντικοί. Έχουν επιλέξει να είναι συνοδοιπόροι της ζωής και των ανθρώπων μέσα από τη δική τους πραγματικότητα, με τις δικές τους προσωπικές ανάγκες, απόψεις, θέσεις, ευχαριστημένοι και με πνευματική και ψυχική ανάταση, αντί να ζούν σαν θύματα της νόσου. Αναφορικά με τη θεραπευτική προσέγγιση της Πολλαπλής Σκλήρυνσης η Chief Scientific Officer της Novartis Hellas, κα Βαρβάρα Μπαρούτσου, σημειώνει ότι έχει αλλάξει ριζικά τα τελευταία χρόνια και πρωταρχικός στόχος παραμένει η μακροπρόθεσμη αντιμετώπιση της νόσου και τελικά η διασφάλιση καλύτερης ποιότητας ζωής για τους ασθενείς. «Όλες οι προσπάθειες της Novartis Hellas έχουν ως κύριο άξονα την τοποθέτηση των ασθενών στο επίκεντρο των δραστηριοτήτων μας και προς αυτή την κατεύθυνση συνεχίζουμε να προχωρούμε. Μέσω αυτής της Εκστρατείας, θέλουμε να μεταφέρουμε ένα μήνυμα αισιοδοξίας τόσο στο κοινό αλλά και στους ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση» τονίζει η κα Μπαρούτσου.
«Ανεξαρτησία» το φετινό σύνθημα των ασθενών με Σκλήρυνση
Η Merck, στο πλαίσιο της Παγκόσμιας Ημέρας για την Πολλαπλή Σκλήρυνση, οργάνωσε και συμμετείχε σε πλήθος δραστηριοτήτων για την ευαισθητοποίηση των εργαζομένων της και του κοινού παγκοσμίως, με στόχο να μεταδώσει το φετινό σύνθημα: «Ανεξαρτησία». Ο όρος «Ανεξαρτησία» δεν αναφέρεται μόνο στην απασχόληση καθώς περιλαμβάνει και όλους τους τρόπους με τους οποίους οι ασθενείς με ΠΣ επιτυγχάνουν να είναι ανεξάρτητοι. Στο πλαίσιο της Εταιρικής Υπευθυνότητας, η Merck στην Ελλάδα συμμετείχε ενεργά στην παγκόσμια αυτή προσπάθεια ενημέρωσης. Υιοθετώντας το φετινό σύνθημα και παραμένοντας πιστή στη δέσμευσή της απέναντι στους ασθενείς, έχει οργανώσει και υλοποιεί μία ολοκληρωμένη καμπάνια ενημέρωσης. Στόχος ήταν η ευαισθητοποίηση του κοινού, μέσω της σωστής ενημέρωσης γι’ αυτή τη χρόνια πάθηση που αγγίζει κυρίως τις νεαρές ηλικίες, καθώς και τις επιπτώσεις στην καθημερινότητα των πασχόντων αλλά και των οικογενειών τους.
Με όχημα το ποδήλατο που εκφράζει την Ανεξαρτησία, οι δράσεις της καμπάνιας ενημέρωσης περιελάμβαναν:
- Δημιουργία ενημερωτικής ιστοσελίδας (microsite) www.MSday.gr στην οποία παρέχονται πληροφορίες για την Πολλαπλή Σκλήρυνση.
- Δημιουργία εταιρικής σελίδας (προφίλ) Facebook iatrikes/administrator.dochttps://www.facebook.com/MSdaygr-1733596340218756/
- Ενημερωτικό σποτ στο ραδιόφωνο και διαφημιστικό banner στο internet με στόχο την όσο το δυνατόν μεγαλύτερη ευαισθητοποίηση και ενημέρωση.
Οι δράσεις κορυφώθηκαν με την οικονομική υποστήριξη στο Σύλλογο Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΣΑΜΣκΠ) για τη λειτουργία ενημερωτικού περιπτέρου στην Πλατεία Κοραή την παραμονή της Παγκόσμιας Ημέρας για την ΠΣ (24 Μαΐου 2016), που εξελίχθηκε σε γιορτή με μουσική από dj, ξυλοπόδαρο και ανάρτηση φωτογραφιών στα μέσα κοινωνικής δικτύωσης με τα #MSdaygr, #MSday24 και #StrongerthanMS. Η Merck επιχορήγησε και την εκτύπωση των ενημερωτικών εντύπων που διανεμήθηκαν από τον ΣΑΜΣκΠ.
Επίσης, σε εκδήλωση που έγινε στα γραφεία της Μerck, οι εργαζόμενοι είχαν την ευκαιρία να εκφράσουν τι σημαίνει για εκείνους «Ανεξαρτησία», σε έναν τοίχο γεμάτο ευχές και μηνύματα. Επίσης, δημιουργήθηκε και προβλήθηκε στη Merck ένα video από τους εργαζόμενους στην Ομάδα Νευρολογίας, στο οποίο εξέφρασαν τις προσδοκίες τους για τους ασθενείς με ΠΣ και τη σημασία της δέσμευσης της Merck στον τομέα αυτό.
Η Μαρία Σπανοπούλου, Υπεύθυνη Εταιρικής Επικοινωνίας της Merck, ανέφερε ότι η Μerck, με επίκεντρο τον άνθρωπο, συμβάλλει ενεργά και είναι δίπλα στους ασθενείς με Πολλαπλή Σκλήρυνση, πάντα σε εναρμόνιση με το παγκόσμιο εταιρικό μας σύνθημα “As One For Patients”. Όπως είπε η κα Σπανοπούλου, η Ανεξαρτησία αποτελεί καθοριστικό παράγοντα για την ισορροπία κάθε ανθρώπου, και ειδικότερα ενός ασθενή με ΠΣ. «Ευελπιστούμε ότι με τις δράσεις και τη δική μας ενεργή συμμετοχή, θα ευαισθητοποιήσουμε τον κόσμο και θα συμβάλλουμε ώστε ακόμα περισσότεροι συνάνθρωποι με ΠΣ να νιώσουν και να είναι πραγματικά ανεξάρτητοι» τόνισε κλείνοντας.
Η ΠΟΑμΣΚΠ είναι νόμιμος εκπρόσωπος των ατόμων με Σκλήρυνση
Σύμφωνα με ανακοίνωση της Πανελλήνιας Ομοσπονδίας Ατόμων με Σκλήρυνση κατά Πλάκας (ΠΟΑμΣΚΠ), το τελευταίο διάστημα έχουν παρατηρηθεί φαινόμενα όπου άτομα και ομάδες εμφανίζονται αυθαίρετα ως εκπρόσωποι ατόμων με ΣΚΠ. Η ΠΟΑμΣΚΠ θέλοντας να προστατεύσει τα άτομα με Σκλήρυνση, εξέδωσε ανακοίνωση με την οποία ενημερώνει ότι, ως επίσημος και νόμιμος εκπρόσωπος των ατόμων με ΣΚΠ-ΠΣ αναγνωρισμένο με απόφαση πρωτοδικείου (Αρ. Απόφ. 6403/10-9-2009), διάφορα μεμονωμένα άτομα ή διαδικτυακές ομάδες, οι οποίες δηλώνουν ότι εκπροσωπούν άτομα με ΣΚΠ και διεκδικούν τα δικαιώματα τους δεν έχουν ουδεμία σχέση με το έργο και τη δράση της ομοσπονδίας. Οι πρωτοβουλίες και οι κινήσεις τους είναι αυθαίρετες και δεν φέρουν την έγκριση της ΠΟΑμΣΚΠ.
Πηγή: Health Daily - Ανθή Αγγελοπούλου