Σύμφωνα με τη διακήρυξη της Ευρωπαϊκής Επιτροπής, οι ασθενείς που πάσχουν από σπάνιες παθήσεις θα πρέπει να δικαιούνται την ίδια ποιότητα θεραπείας όπως και οι υπόλοιποι ασθενείς.

Εις απάντηση αυτής της δημόσιας ανησυχίας για την υγεία, και για την τόνωση της έρευνας και της ανάπτυξης ορφανών φαρμάκων, το 2000 η Ευρωπαϊκή Επιτροπή εισήγαγε νέα νομοθεσία με σκοπό την παροχή κινήτρων για την ανάπτυξη ορφανών και άλλων φαρμάκων για σπάνιες παθήσεις.

Ο κανονισμός της Ευρωπαϊκής Επιτροπή για τα ορφανά φάρμακα (EC/141/2000) θεσπίζει μια κεντρική διαδικασία για τον χαρακτηρισμό των ορφανών φαρμάκων και θέτει σε εφαρμογή τα κίνητρα για την έρευνα, την εμπορία και την ανάπτυξη φαρμάκων για σπάνιες νόσους.

Σήμερα, οι εταιρίες με ορφανά φάρμακα ωφελούνται από την παροχή κινήτρων όπως απαλλαγή από τέλη, 10ετή αποκλειστικότητα στην αγορά μετά την περίοδο ισχύος της άδειας για τα προϊόντα που καθορίζονται επίσημα ως ορφανά, επιστημονική συνδρομή για τη χορήγηση άδειας κυκλοφορίας, καθώς και δυνατότητα μιας κοινοτικής άδειας κυκλοφορίας.

Χάρη σε αυτά τα κίνητρα, 85 ορφανά φάρμακα έχουν εγκριθεί από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή και 1.013 φάρμακα που βρίσκονται στο στάδιο της έρευνας και ανάπτυξης έχουν χαρακτηριστεί ως ορφανά, από τότε που άρχισε να ισχύει ο κανονισμός.

Ανθή Αγγελοπούλου