Η Actelion Ltd (SIX: ATLN) ανακοίνωσε ότι το macitentan, ένας νέος διπλός ανταγωνιστής των υποδοχέων της ενδοθηλίνης (ERA), έλαβε άδεια κυκλοφορίας από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή για τη μακροχρόνια θεραπεία της ΠΑΥ στην ΕΕ. Το macitentan, είτε ως μονοθεραπεία είτε σε συνδυασμό με άλλη θεραπεία, ενδείκνυται για τη μακροχρόνια θεραπεία της Πνευμονικής Αρτηριακής Υπέρτασης (ΠΑΥ) σε ενήλικες ασθενείς σε Λειτουργικό Στάδιο (ΛΚ) ΙΙ - ΙΙΙ.
Η αποτελεσματικότητα έχει αποδειχθεί σε πληθυσμό ασθενών με ΠΑΥ, συμπεριλαμβανομένης της ιδιοπαθούς και κληρονομικής ΠΑΥ, της ΠΑΥ που σχετίζεται με διαταραχές του συνδετικού ιστού και της ΠΑΥ που σχετίζεται με διορθωμένη απλή συγγενή καρδιοπάθεια.
Το macitentan 10mg μειώνει επίσης τον κίνδυνο θανάτου λόγω ΠΑΥ ή νοσηλείας για ΠΑΥ έως το τέλος της θεραπείας (ΕΟΤ) κατά 50% (HR 0,50; 97,5% CI: 0,34 - 0,75; logrank p <0,0001). Το macitentan 10mg βελτίωσε την ποιότητα ζωής, όπως αξιολογήθηκε μέσω του ερωτηματολογίου SF-36.
Ο Δρ. Nazzareno Galiè, από το Ινστιτούτο Καρδιολογίας του Πανεπιστημίου της Μπολόνια στην Ιταλία, μίλησε για τον αντίκτυπο της κυκλοφορίας του macitentan: «Είμαστε όλοι ιδιαίτερα ευχαριστημένοι με την έγκριση του macitentan στην Ευρώπη. Για πρώτη φορά μπορούμε να προσφέρουμε στους ασθενείς μια θεραπεία που έχει δείξει βελτίωση στην κλινική έκβαση μακροχρόνια, επιδεικνύοντας παράλληλα σημαντική επίδραση στους ασθενείς χωρίς προηγούμενη θεραπεία, καθώς και σε ασθενείς που λαμβάνουν ήδη ειδική θεραπεία για την ΠΑΥ".
Η έγκριση της ΕΕ βασίστηκε εν μέρει σε δεδομένα από τη μελέτη ορόσημο Φάσης ΙΙΙ SERAPHIN, τα οποία δημοσιεύθηκαν στο New England Journal of Medicine τον Αύγουστο του 2013. Η μελέτη SERAPHIN έδειξε ότι η θεραπεία με macitentan 10 mg οδήγησε σε μείωση του κινδύνου κατά 45% (αναλογία κινδύνου [HR] 0,55; 97,5% CI: 0,39 - 0,76; p <0,0001) του σύνθετου καταληκτικού σημείου νοσηρότητας-θνητότητας έως το τέλος της θεραπείας (ΕΟΤ), σε σύγκριση με το εικονικό φάρμακο.
Ο Δρ. Jean-Paul Clozel, Διευθύνων Σύμβουλος της Actelion δήλωσε σχετικά: "Είμαστε ενθουσιασμένοι με τη σημερινή ανακοίνωση, καθώς πιστεύουμε ότι το macitentan αποτελεί μια σημαντική εξέλιξη για τη διαχείριση της ΠΑΥ. Η στρατηγική της εταιρείας μας για διατήρηση και ανάπτυξη των ειδικών φαρμάκων για την ΠΑΥ ενισχύεται ακόμη μια φορά χάρη στην εν λόγω έγκριση. Αυτό το επίτευγμα σηματοδοτεί μια σημαντική στιγμή για την κοινότητα της ΠΑΥ στην Ευρώπη, καθώς πρόκειται για την πρώτη και μοναδική θεραπεία της ΠΑΥ με αποδεδειγμένη μακροχρόνια αποτελεσματικότητα, βάσει ελεγχόμενων κλινικών δοκιμών σε ασθενείς με ΠΑΥ, προσφέροντας πλέον ελπίδα για ένα καλύτερο μέλλον σε εκείνους που ζουν με αυτήν την ασθένεια. Η Actelion εργάζεται τώρα προκειμένου αυτό το σημαντικό φάρμακο να βρίσκεται στη διάθεση των ασθενών σε όλες τις ευρωπαϊκές αγορές μέσα στους επόμενους μήνες".
Οι πιο συχνά αναφερόμενες ανεπιθύμητες ενέργειες του φαρμάκου είναι η ρινοφαρυγγίτιδα (14,0%), η κεφαλαλγία (13,6%) και η αναιμία (13,2%). Η πλειονότητα των ανεπιθύμητων ενεργειών είναι ήπιας έως μέτριας έντασης.
Το macitentan εγκρίθηκε από τον FDA στις 18 Οκτωβρίου 2013 και από τον Οργανισμό Υγείας του Καναδά τον Νοέμβριο του 2013. Επίσης έχει υποβληθεί για αξιολόγηση στις Ρυθμιστικές Αρχές άλλων χωρών, όπως στην Ελβετία.
