Tα αποτελέσματα της πρώτης πιλοτικής μελέτης Φάσης ΙΙΙ που αξιολογεί έναν αναστολέα των JAK 1/2 τυροσινικών κινασών για τη θεραπεία της αληθούς πολυκυτταραιμίας έδειξαν ότι βελτιώνει σημαντικά τον έλεγχο του αιματοκρίτη δίχως την ανάγκη αφαίμαξης (μίας μεθόδου αφαίρεσης αίματος από το σώμα, για να μειωθεί η συγκέντρωση των ερυθροκυττάρων), ενώ μειώνει το μέγεθος του σπλήνα σε ασθενείς με τη νόσο, οι οποίοι παρουσίασαν αντοχή ή δυσανεξία στην υδροξυουρία. Τα δεδομένα παρουσιάστηκαν στο 50^ο Ετήσιο Συνέδριο της Αμερικανικής Εταιρείας Κλινικής Ογκολογίας (ASCO), στο Σικάγο, καθώς και στο 19^ο Ετήσιο Συνέδριο της Ευρωπαϊκής Αιματολογικής Εταιρίας (EHA) στο Μιλάνο.

Μετά από 32 εβδομάδες θεραπείας, το 77% των ασθενών που είχαν τυχαιοποιηθεί να λάβουν ruxolitinib πέτυχαν το ένα ή και τα δύο κριτήρια του σύνθετου καταληκτικού σημείου (δηλαδή τον έλεγχο του αιματοκρίτη ή την μείωση του μεγέθους του σπλήνα), σε σύγκριση με το 20% των ασθενών που είχαν τυχαιοποιηθεί να λάβουν την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία. Σημαντικά υψηλότερο ποσοστό ασθενών πέτυχε το σύνθετο πρωτεύον καταληκτικό σημείο με το ruxolitinib σε σύγκριση με όσους λάμβαναν την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία (21% έναντι 1%, αντιστοίχως; p< .0001), ενώ το 91% αυτών των ασθενών που έλαβαν ruxolitinib διατηρούσε την ανταπόκριση την 48^η εβδομάδα.

Παράλληλα, στο 49% των ασθενών που έλαβε ruxolitinib παρατηρήθηκε βελτίωση κατά 50% ή περισσότερο στα συμπτώματα που σχετίζονται με την νόσο, έναντι του 5% εκείνων που έλαβαν την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία. Επίσης, οι ασθενείς που έλαβαν ruxolitinib παρουσίασαν μείωση στις νυχτερινές εφιδρώσεις και τον κνησμό (περίπου 99% και 95%, αντιστοίχως). Επιπλέον, μεγαλύτερο ποσοστό των ασθενών στο σκέλος του ruxolitinib πέτυχε πλήρη αιματολογική ανταπόκριση όπως αυτή ορίζεται από τα αναθεωρημένα κριτήρια του Ευρωπαϊκού Δικτύου Λευχαιμίας (European LeukemiaNet, ELN, 2009), ένα κύριο δευτερεύον καταληκτικό σημείο, σε σύγκριση με το σκέλος της καλύτερης διαθέσιμης θεραπείας (24% έναντι 9%, αντιστοίχως; p= .003).

Το ruxolitinib ήταν καλά ανεκτό και οι ανεπιθύμητες ενέργειες (ΑΕ) ήταν συμβατές με εκείνες που έχουν παρατηρηθεί στις μελέτες του ruxolitinib για την αληθή πολυκυτταραιμία και την μυελοΐνωση. Μέσα στις 32 πρώτες εβδομάδες θεραπείας, οι αιματολογικές ΑΕ Βαθμού 3 ή 4 στο σκέλος του ruxolitinib ήταν αναιμία (1,8%) και θρομβοκυτταροπενία (5,5%), ενώ λιγότεροι ασθενείς που έλαβαν ruxolitinib εκδήλωσαν θρομβοεμβολικά επεισόδια σε σύγκριση με όσους έλαβαν την καλύτερη διαθέσιμη θεραπεία (1 ασθενής έναντι 6 ασθενών, αντιστοίχως). Οι πιο συχνές μη-αιματολογικές ΑΕ ήταν πονοκέφαλος, διάρροια και κόπωση, οι οποίες ήταν κυρίως Βαθμού 1 ή 2. Επιπλέον, το 3,6% των ασθενών στο σκέλος του ruxolitinib διέκοψε τη θεραπεία λόγω των AE σε σύγκριση με το 1,8% των ασθενών στο σκέλος της καλύτερης διαθέσιμης θεραπείας.

Τα δεδομένα της μελέτης RESPONSE θα υποστηρίξουν την υποβολή αιτήσεων στις ρυθμιστικές Αρχές παγκοσμίως που προγραμματίζονται εφέτος.

Το ruxolitinib είναι επί του παρόντος εγκεκριμένο σε περισσότερες από 60 χώρες για ασθενείς με μυελοΐνωση, ένα εξαντλητικό και απειλητικό για τη ζωή αιματολογικό νόσημα.