Άδεια κυκλοφορίας πήρε το blinatumomab της Amgen, από την Ευρωπαϊκή Επιτροπή, για τη θεραπεία ενηλίκων με αρνητική στο χρωμόσωμα Philadelphia (Ph-), υποτροπιάζουσα ή ανθεκτική, πρόδρομη Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ΟΛΛ).
Η έγκριση δόθηκε υπό όρους και βασίστηκε στα αποτελέσματα δύο μελετών Φάσης 2, της μελέτης ‘211 και της μελέτης ‘206. Στην εγκριτική μελέτη ‘211, στο 42,9% των ασθενών είχε πλήρη ύφεση.
Οι πιο σοβαρές ανεπιθύμητες αντιδράσεις που εμφανίστηκαν κατά τη διάρκεια της θεραπείας στη μελέτη ‘211 περιελάμβαναν λοιμώξεις, νευρολογικά συμβάντα, ουδετεροπενία/εμπύρετη ουδετεροπενία, σύνδρομο απελευθέρωσης κυτταροκινών και σύνδρομο λύσης του όγκου.
Η έγκριση αυτή διασφαλίζει κεντρική άδεια κυκλοφορίας υπό όρους με ενοποιημένη επισήμανση στις 28 χώρες-μέλη της ΕΕ. Η Νορβηγία, η Ισλανδία και το Λιχτενστάιν, ως μέλη του Ευρωπαϊκού Οικονομικού Χώρου, θα λάβουν αντίστοιχες αποφάσεις με βάση την απόφαση της Ευρωπαϊκής Επιτροπής. Η άδεια κυκλοφορίας υπό όρους απαιτεί ανανέωση αυτής σε ετήσια βάση και θα μετατραπεί σε πλήρη πρότυπη άδεια κυκλοφορίας μετά την εκπλήρωση των μετεγκριτικών δεσμεύσεων.
Επιπλέον στο blinatumomab αποδόθηκε χαρακτηρισμός «ορφανού φαρμάκου» από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων το 2009 για τη θεραπεία της οξείας λεμφοβλαστικής λευχαιμίας ΟΛΛ.
Σύμφωνα με τον Εκτελεστικό Αντιπρόεδρο Έρευνας και Ανάπτυξης της Amgen, Sean E. Harper «Το blinatumomab έχει επιδείξει αποτελεσματικότητα στη θεραπεία της υποτροπιάζουσας ή ανθεκτικής ΟΛΛ, μιας πολύ δύσκολα αντιμετωπίσιμης νόσου, για την οποία οι ασθενείς είχαν ιστορικά περιορισμένες θεραπευτικές επιλογές. Αυτή η έγκριση αντιπροσωπεύει ένα σημαντικό ορόσημο στην έρευνα της ανοσοθεραπείας. Το blinatumomab είναι η πρώτη κλινική επικύρωση της πλατφόρμας BiTE®, μιας νέας και καινοτόμου προσέγγισης που βοηθά το ανοσοποιητικό σύστημα του ίδιου του οργανισμού στην καταπολέμηση του καρκίνου.»
Ενώ, ο καθηγητής του Πανεπιστημίου του Παρισιού και του Νοσοκομείου Saint Louis, Hervé Dombret, επεσήμανε ότι η πρόγνωση για την ασθένεια αυτή είναι πτωχή και είναι πολύ σημαντικό για γιατρούς και ασθενείς να έχουν περισσότερες επιλογές.
Ανθή Αγγελοπούλου
