Θετική γνωμοδότηση έδωσε ο EMA για τοtisagenlecleucel της Novartis (γνωστό στο παρελθόν μετην ονομασία CTL019) – μιας καινοτόμου εφάπαξθεραπείας που αξιοποιεί τα Τ κύτταρα του ίδιου τουασθενούς για την καταπολέμηση του καρκίνου. Η θετικήγνωμοδότηση συμπεριλαμβάνει δύο κακοήθειες Βκυττάρων: Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (ALL) πουείναι ανθεκτική, υποτροπιάζουσα μετά απόμεταμόσχευση ή σε δεύτερη ή μεταγενέστερη υποτροπήσε ασθενείς ηλικίας μέχρι 25 ετών, και διάχυτο από Βμεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) που παρουσιάζει υποτροπή ή ανθεκτικότητα (r/r) έπειτα από δύο ή περισσότερες γραμμές συστημικής θεραπείας σε ενήλικες.
«Η θετική γνωμοδότηση της CHMP για τοtisagenlecleucel αποτελεί ορόσημο για τους παιδιατρικούς και ενήλικες ασθενείς με επιθετικούς αιματολογικούς καρκίνους στην Ευρώπη», ανέφερε η Liz Barrett, Διευθύνουσα Σύμβουλος του Τμήματος Ογκολογίας της Novartis. «Αυτή η θεραπεία που αλλάζει ουσιαστικά την πορεία της νόσου, βοηθά στην αντιμετώπιση μιας σημαντικής ακάλυπτης ανάγκης και η Novartis είναι υπερήφανη που η ηγετική θέση μας στην καινοτομία των CAR-T κυττάρων θα κάνει ουσιαστική διαφορά στους ασθενείς στην ΕΕ».
Σε περίπτωση που εγκριθεί από την ΕυρωπαϊκήΕπιτροπή, το tisagenlecleucel θα είναι η πρώτη θεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα που θα είναι διαθέσιμη στην Ευρωπαϊκή Ένωση για δύο αιματολογικές κακοήθειες: για το Διάχυτο από Β μεγάλα κύτταρα λέμφωμα (DLBCL) και για την Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (B-cell ALL).
Τόσο η B-cell ALL όσο και το DLBCL είναι επιθετικέςκακοήθειες με σημαντικά θεραπευτικά κενά για τους ασθενείς. Στην Ευρώπη, η Β οξεία λεμφοβλαστικήλευχαιμία (ALL) αντιστοιχεί σε ποσοστό περίπου 80% των περιστατικών λευχαιμίας μεταξύ παιδιών, και για αυτούς τους ασθενείς που υποτροπιάζουν, η πρόγνωση είναι πτωχή. Αυτό το χαμηλό ποσοστόεπιβίωσης ισχύει παρόλο που οι ασθενείς μπορούν ναυποβληθούν σε διάφορες θεραπείες, μεταξύ των οποίων περιλαμβάνονται η χημειοθεραπεία, η ακτινοθεραπεία, η στοχευμένη θεραπεία ή η μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων και τονίζει την ανάγκη νέων θεραπευτικών επιλογών. Το Διάχυτο από Β Μεγάλα ΚύτταραΛέμφωμα (DLBCL) είναι η συνηθέστερη μορφή Λεμφώματος Μη Hodgkin, που αντιστοιχεί σε ποσοστό μέχρι και 40% όλων των περιστατικών παγκοσμίως. Γιατους ασθενείς με υποτροπή ή για όσους δενανταποκρίνονται στην αρχική θεραπεία, υπάρχουνπεριορισμένες θεραπευτικές επιλογές που να παρέχουν ανταποκρίσεις με διάρκεια, ενώ τα ποσοστά επιβίωσης είναι χαμηλά για την πλειονότητα των ασθενών λόγω μη καταλληλότητάς τους για αυτόλογη μεταμόσχευση αιμοποιητικών κυττάρων (ASCT) ή λόγω αποτυχίας της χημειοθεραπείας διάσωσης ή της αυτόλογης μεταμόσχευσης.
Η θετική γνωμοδότηση της CHMP βασίζεται σε δύοβασικές, διεθνείς, πολυκεντρικές μελέτες Φάσης ΙΙ με χορηγό τη Novartis, την ELIANA και την JULIET, στις οποίες συμμετείχαν ασθενείς από την Ευρώπη, τις ΗΠΑ, την Αυστραλία, τον Καναδά και την Ιαπωνία.
Η συνεργασία της Novartis και του Πανεπιστημίου τηςΠενσυλβάνια έχει οδηγήσει σε ιστορικά ορόσημα στηθεραπεία με CAR-T λεμφοκύτταρα από το 2012, στα οποία συγκαταλέγονται η έναρξη των πρώτων, διεθνών δοκιμών με CAR-T κύτταρα, ο χαρακτηρισμός PRIME(Φάρμακο Προτεραιότητας) που έχει δοθεί από τον Ευρωπαϊκό Οργανισμό Φαρμάκων στο tisagenlecleucelγια παιδιατρικούς ασθενείς με υποτροπιάζουσα/ανθεκτική Β οξεία λεμφοβλαστική λευχαιμία (B-cellALL) και η έγκριση του tisagenlecleucel για δύο διακριτές ενδείξεις από τον Οργανισμό Τροφίμων και Φαρμάκων (FDA) των Ηνωμένων Πολιτειών.
«Το tisagenlecleucel ήδη αλλάζει τον τρόπο με τον οποίοαντιμετωπίζουμε συγκεκριμένους τύπους λευχαιμίας καιλεμφώματος στις Ηνωμένες Πολιτείες και μας δείχνει ότιοι εξατομικευμένες κυτταρικές θεραπείες αποτελούν έναεξαιρετικά ισχυρό εργαλείο στον αγώνα κατά του καρκίνου», είπε ο Carl June, MD, Καθηγητής στην Έδρα Ανοσοθεραπείας Richard W. Vague στο Τμήμα Παθολογοανατομίας και Εργαστηριακής Ιατρικής και Διευθυντής του Κέντρου Κυτταρικών Ανοσοθεραπειών στο Ογκολογικό Κέντρο Abramson. «Χαιρόμαστε ιδιαίτερα που βλέπουμε ότι, μέσω της συνεργασίας μαςμε τη Novartis, οι γιατροί σε περισσότερες χώρες ανά τον κόσμο μπορούν να χρησιμοποιήσουν αυτή την καινοτόμο και πρωτοποριακή θεραπεία CAR-Tκυττάρων για να βελτιώσουν την έκβαση της θεραπείας των ασθενών τους».
Η Ευρωπαϊκή Επιτροπή θα εξετάσει τώρα τη σύσταση της CHMP, προκειμένου να εκδώσει την τελική της απόφαση, η οποία θα ισχύει για το σύνολο των 28 κρατών μελών της ΕΕ καθώς και για την Ισλανδία, το Λιχτενστάιν και τη Νορβηγία. Επιπλέον αιτήσεις για την έγκριση του tisagenlecleucel εξετάζονται από τιςρυθμιστικές αρχές στον Καναδά, στην Ελβετία, στην Αυστραλία και στην Ιαπωνία.
Σύμφωνα με το Zack Pemberton-Whiteley, Πρόεδρος του Διεθνούς Δικτύου Υποστήριξης για την Οξεία Λευχαιμία και Διευθυντής Εκστρατειών και Υποστήριξης στην οργάνωση Leukaemia Care «Αυτή ηαπόφαση της CHMP φέρνει μια καινοτόμο επιλογή πιο κοντά στους Ευρωπαίους ασθενείς οι οποίοι έχουν εξαντλήσει τις περισσότερες από τις εναλλακτικές θεραπείες».
Ανθή Αγγελοπούλου
