Ο νέος φαρμακευτικός συνδυασμός, γνωστός με την ονομασία Orkambi (το πειραματικό Lumacaftor και το ήδη υπάρχον Ivacaftor) της εταιρείας Vertex Pharmaceuticals, ο οποίος δοκιμάστηκε κλινικά σε 1.108 ασθενείς με κυστική ίνωση, ηλικίας άνω των 12 ετών, για ένα 6μηνο, έδειξε ότι βελτιώνει σημαντικά την ικανότητα τους να αναπνέουν, ενώ τους προστάτευσε από λοιμώξεις των πνευμόνων.

Σύμφωνα με τα αποτελέσματα των κλινικών δοκιμών τα οποία δημοσιεύθηκαν στο ιατρικό περιοδικό «New England Journal of Medicine», τα μέχρι στιγμής στοιχεία δείχνουν ότι το νέο σχήμα είναι αποτελεσματικό, ωστόσο θα χρειαστούν μελέτες σε βάθος χρόνου για να επιβεβαιώσουν αυτή την αποτελεσματικότητα. Είναι όμως αισιόδοξοι, καθώς το νέο σκεύασμα δείχνει ότι βελτιώνει την κατάσταση των ασθενών και κατ’ επέκταση τους προσφέρει μεγαλύτερο προσδόκιμό και καλύτερη ποιότητα ζωής.

Να σημειώσουμε ότι το σκεύασμα έχει υποβληθεί για έγκριση στην αρμόδια Εποπτική Αρχή των ΗΠΑ, και στον FDA, και αναμένονται οι αποφάσεις μέσα στον Ιούλιο.

Παράλληλα, βρίσκονται σε εξέλιξη κλινικές δοκιμές ασφαλείας της φαρμακευτικής θεραπείας σε παιδιά κάτω των 12 ετών. Νέες πάντως φαρμακευτικές θεραπείες θα πρέπει να βρεθούν για όσους ασθενείς πάσχουν από άλλες μορφές της νόσου, εξαιτίας διαφορετικών γενετικών μεταλλάξεων.

Ανθή Αγγελοπούλου